Etude en ouvert visant à évaluer la sécurité des patients précédemment ou nouvellement traités par vatiquinone (ptc743) et présentant une maladie mitochondriale héréditaire

Critères d'inclusion:

• Participants atteints d'une maladie mitochondriale héréditaire, notamment le syndrome de Leigh, le syndrome d'Alpers, l'encéphalomyopathie mitochondriale, l'acidose lactique et les accidents vasculaires cérébraux (MELAS), l'épilepsie myoclonique à fibres rouges déchiquetées (MERRF), l'hypoplasie pontocérébelleuse de type 6 (PCH6) ou une autre maladie mitochondriale, et ayant participé à une étude clinique ou à un plan de traitement antérieur à la vatiquinone.
• Les femmes en âge de procréer doivent présenter un test de grossesse négatif au moment du dépistage/de la ligne de base et accepter l'abstinence ou l'utilisation d'au moins une des formes de contraception hautement efficaces spécifiées dans le protocole (avec un taux d'échec de <1% par an lorsqu'elles sont utilisées correctement et de manière cohérente). La contraception hautement efficace ou l'abstinence doit être maintenue pendant toute la durée de l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
• Les hommes fertiles qui sont sexuellement actifs avec des femmes en âge de procréer et qui n'ont pas subi de vasectomie doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critères d'exclusion:

• Participation actuelle à une autre étude interventionnelle.
• Grossesse ou allaitement.