Etude interventionnelle, prospective et ouverte sur les traitements immunosuppresseurs visant à atténuer la perte de réponse thérapeutique à l’asfotase alfa (strensiq®) dans le traitement de l’hypophosphatasie (restore)

Critères d'inclusion:

• Réapparition ou aggravation du rachitisme au cours des 3 derniers mois au moins chez les participants qui ont montré une réponse d'efficacité initiale à l'asfotase alpha après au moins 6 mois de traitement continu et recevant actuellement de l'asfotase alfa. Le flux RSS sera utilisé pour déterminer la gravité au niveau de référence.
• Présence d'ADAs, avec ou sans NAb, quel que soit leur titre.
• Confirmation par le TMB que les preuves cliniques et l'immunogénicité sont induites à la fois les associations mentionnées ci-dessus sont présentes.
• Participantes en âge de procréer et participants masculins ayant des partenaires de les femmes en âge de procréer doivent suivre les directives de contraception spécifiées dans le protocole décrit dans la section 10.5.
• Le participant, ou son tuteur légal, est capable de signer un consentement éclairé ou l'assentiment tel que décrit dans la section 10.1.3, qui inclut la conformité à la exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé ou d'assentiment et dans ce protocole.

Critères d'exclusion:

• Antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (mis en évidence par le type de VIH) 1 ou infection virale de type 2 [VIH 1, VIH 2]) ou infection virale par le virus de l'hépatite B ou C.
• Antécédents connus ou soupçonnés d'abus ou de dépendance à la drogue ou à l'alcool au cours de l'année avant la projection.
• Incapacité du participant, ou de son tuteur légal, à fournir consentement éclairé.
• Enceinte, allaitante ou ayant l'intention de concevoir au cours de l'étude.
• Incapacité de se rendre à la clinique pour des visites spécifiques pendant la période de traitement causé par une maladie en soi ou par la logistique (ne s'applique pas aux voyages extérieurs restrictions).
• Le participant présente un risque de réactivation ou présente un virus actif significatif infection telle que l'hépatite B, le cytomégalovirus, l'herpès simplex, le polyomavirus humain (également connu sous le nom de virus John Cunningham [JC]), parvovirus ou virus d'Epstein Barr.
• Le participant présente un risque de réactivation de la tuberculose ou a des contacts réguliers (par exemple, au sein du ménage) avec des personnes qui sont activement traitées pour tuberculose.
• Le participant a reçu ou doit recevoir un vaccin vivant dans un délai d'un mois avant l'inscription.