Étude multicentrique, ouverte, à dose unique et à doses multiples, de recherche de dose, avec une extension en ouvert facultative pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'acide obéticholique chez les patients pédiatriques atteints d'atrésie des voies biliaires

747-206

Promoteur

INTERCEPT PHARMACEUTICALS

Investigateur coordinateur

GIRARD Muriel

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Suivi terminé

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial » situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment, au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…), ainsi qu’aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…) Pour une lecture en français , vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://www.sante.fr/essais-cliniques/recherche

Critères clés d'inclusion:

  1. Sujets pédiatriques masculins ou féminins ≥2 à 18 ans
  2. Diagnostic d'atrésie des voies biliaires
  3. Démonstration d'une Hépatoportoentérostomie réussie (également connue sous le nom de portoentérostomie de Kasai) telle que définie par une bilirubine totale 2 mg/dL (34,2 μmol/L) au moins 3 mois après la procédure d'Hépatoportoentérostomie
  4. Capable d'avaler des comprimés (c'est-à-dire une formulation en comprimés ou en mini-comprimés)

Critères clés d'exclusion :

  1. Transplantation hépatique antérieure ou statut actif sur la liste de transplantation
  2. Bilirubine conjuguée (directe) ≥limite supérieur de la normale  de l'intervalle de référence spécifique au site
  3. Si la bilirubine conjuguée n'est pas disponible : bilirubine totale ≥2 mg/dL (34,2 μmol/L)
  4. Plaquettes 150 000/μL
  5. INR ≥1,5
  6. Conséquence ou antécédents de complications d'une maladie hépatique chronique décompensée, notamment :
    1. Varices gastro-œsophagiennes à haut risque et/ou hémorragie variqueuse
    2. Ascites cliniquement évidentes liées à l'hypertension portale
    3. Encéphalopathie hépatique
    4. mise en place préalable d'une dérivation portosystémique
    5. Syndrome hépatopulmonaire ou hypertension portopulmonaire
    6. Syndrome hépatorénal
  7. Prurit réfractaire ou traitement systémique du prurit dans les 3 mois précédant le dépistage (par exemple, séquestrants des acides biliaires ou rifampicine)
  8. La taille et le poids de l'enfant doivent être inférieurs à ceux de l'adulte et de la femme.
  9. Score Z pour la taille et le poids -2 selon les fourchettes spécifiques au site
  10. Selles acides (pâles)
  11. AST >4x limite supérieur de la normale
  12. ALT >4xl imite supérieur de la normale
  13. GGT >500 U/L
  14. Traitement anticoagulant
  15. Albumine 3,5 g/dL
  16. Cholangite en cours
  17. Maladie kystique cholédocienne
  18. Maladie rénale définie par une créatinine sérique >limite supérieur de la normale  pour l'âge du sujet, avant l'inclusion

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France