Une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du maralixibat dans le traitement de participants présentant un prurit cholestatique.

Critères d'inclusion:

1. Consentement éclairé et assentiment (le cas échéant)
2. Âge ≥ 6 mois au moment de la visite initiale
3. Diagnostic d'une maladie cholestatique du foie accompagnée d'un prurit cholestatique sur la base de présence d'anomalies biochimiques hépatiques chroniques (>90 jours) et/ou pathologiques signes d'une maladie hépatique progressive.
4. S'il prend des antipruritiques ou de l'acide ursodésoxycholique, le participant doit suivre un schéma posologique stable (c'est-à-dire même dose et même fréquence dans les 30 jours précédant le visite de dépistage et poursuivra ce schéma posologique jusqu'à la semaine 40 [ajustement pour le poids corporel est autorisé]).
5. Accès au courrier électronique ou au téléphone pour les contacts programmés avec les participants et accès à Smart téléphone ou tablette pour les professionnels.
6. Capacité à lire et/ou à comprendre les questionnaires (à la fois les soignants et participants âgés de 9 ans et plus).
7. Pour les participants âgés de 18 ans et moins : Accès à un ou plusieurs soignants réguliers pendant la étude.

Critères d'exclusion:

1. Les personnes qui répondent à l'un des critères suivants ne sont PAS éligibles pour participer au étude :
2. Diagnostic de l'ALGS, de l'ICP, de la PBC, du PFIC ou de la PSC avec un foie natif.
3. Antécédents actuels ou récents (1 an) de dermatite atopique ou d'autres affections non cholestatiques maladies associées au prurit.

4. Antécédents de cirrhose décompensée ou de complications de la cirrhose (par ex. varices œsophagiennes/gastriques, ascite, encéphalopathie hépatique, syndrome hépatorénal).

   Chez les patients ayant subi une greffe du foie, ce critère d'exclusion s'applique au période post-transplantation uniquement. Patients présentant une cirrhose compensée avec des préservés la fonction synthétique hépatique et l'absence de complications sont éligibles.

5. Cholangiocarcinome ou carcinome hépatocellulaire suspecté ou avéré.
6. Maladie instable et/ou grave susceptible d'altérer la capacité de participer à tous les aspects de l'étude, confondre l'efficacité et/ou la sécurité évaluations, ou entraînent une réduction substantielle de l'espérance de vie (par exemple, toute activité malignité, y compris hématologie maligne, insuffisance cardiaque terminale, active infection, diarrhée aiguë et chronique). Exceptionnellement, l'histoire antérieure de malignité, traitée de manière adéquate ou en rémission, qui, de l'avis de l'investigateur et le suivi médical n'a aucune incidence sur la sécurité des participants et leur participation à l'étude, peuvent être autorisés.
7. Les résultats de laboratoire obtenus lors de la visite de dépistage sont les suivants :
8. Numération plaquettaire ≤ 150 000/mm³
9. Albumine 30 g/L
10. INR ≥ 1,5 (après une supplémentation en vitamine K par voie intraveineuse ou sous-cutanée)
11. Bilirubine totale > 10 mg/dL
12. SEL >10× ULN
13. Utilisation d'un inhibiteur de l'IBAT dans les 8 semaines précédant la visite de dépistage.
14. Intolérance/hypersensibilité connue au maralixibat ou à ses excipients.
15. Antécédents de non-respect des traitements médicaux, manque de fiabilité, état de santé, instabilité mentale ou troubles cognitifs qui, de l'avis du enquêteur, pourrait compromettre la validité du consentement éclairé, compromettre la sécurité du participant, ou entraîner un non-respect du protocole de l'étude ou incapacité à mener les procédures de l'étude.