Mis à jour le 10/02/2025
6 enfants atteints d'1 maladie génétique rare traités avec succès par thérapie génique
Des équipes AP-HP, Inserm, Généthon et anglaises ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique dans le Syndrome de Wiskott-Aldrich.
Six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer. Les travaux, réalisés avec le soutien de l’AFM-Téléthon, ont été publiés récemment dans JAMA.