Adapt, une étude de sécurité à long terme en ouvert portant sur l’inz-701 chez des patients présentant un déficit en enpp1 et en abcc6

ADAPT

Promoteur

Inozyme Pharma, Inc.

Investigateur coordinateur

BESANCON Alix

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial». Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Les personnes éligibles doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants:

  1. Fournir un consentement éclairé écrit ou électronique une fois que la nature de l'étude aura été déterminée a été expliqué, et avant toute procédure liée à la recherche, selon International

    Conseil pour l'harmonisation des exigences techniques relatives aux produits pharmaceutiques à usage humain

    Utiliser (ICH) les bonnes pratiques cliniques (GCP)

  2. Fournir un assentiment conformément à la réglementation locale, si vous êtes âgé de moins de 18 ans
  3. Homme ou femme, âgé de plus d'un an
  4. Doit avoir atteint la ou les périodes d'efficacité requises par le protocole d'une étude clinique antérieure menée par l'INZ-701 sur le déficit en ENPP1 ou en ABCC6, confirmée par le Sponsor
  5. Les participantes en âge de procréer qui sont sexuellement actives doivent utiliser ou acceptez d'utiliser une forme de contraception hautement efficace (selon le CTFG 2020) à partir de au moins 1 mois avant la première dose d'INZ-701 et 30 jours après la dernière dose de INZ-701 (plus de 5 demi-vies de l'INZ-701) ; les participants doivent accepter de ne pas donner des ovules entre la période suivant la première dose d'INZ-701 et 30 jours après la dernière dose d'INZ-701
  6. Les participants de sexe masculin sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser des préservatifs dès la période après la première dose d'INZ-701 jusqu'à 30 jours après la dernière dose d'INZ-701 ; les participants doivent accepter de ne pas donner de sperme dès la période suivant la première dose de l'INZ-701 jusqu'à 30 jours après la dernière dose de l'INZ-701
  7. De l'avis de l'enquêteur, capable de mener à bien tous les aspects de l'étude

Les personnes qui répondent à l'un des critères d'exclusion suivants ne seront pas éligibles à participer:

  1. De l'avis de l'investigateur, présence de toute maladie cliniquement significative ou anomalie biologique non associée à un déficit en ENPP1 ou en ABCC6, qui empêcherait la participation à l'étude et/ou pourrait fausser l'interprétation de l'étude résultats
  2. Intolérance connue à l'INZ-701 ou à l'un de ses excipients
  3. Participation concomitante à une autre étude clinique interventionnelle et/ou a a reçu un médicament expérimental autre que l'INZ-701 dans les 5 demi-vies ou dans les 4 semaines avant la première dose d'INZ-701 dans cette étude, selon la période la plus longue, ou l'utilisation d'un dispositif expérimental
  4. Enceinte, tentative de grossesse ou allaitement
  5. Participants de sexe masculin essayant de concevoir un enfant
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

Tous les champs obligatoires sont marqués d'un astérisque *.

Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
  • Vous pouvez exercer les droits suivants sur vos données personnelles : droit d’accès, droit à la portabilité, droit de rectification, droit à l’effacement, droit à limiter l’utilisation des données, le droit de s'opposer ou de retirer votre consentement en contactant l’adresse mail suivante : dpo@aphp.fr.
  • Vous disposez également d’un droit d'introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.
  • Pour plus d’informations sur le traitement de vos données personnelles, vous pouvez consulter le lien suivant : https://www.aphp.fr/protection-des-donnees-personnelles-information-patient
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