Essai en ouvert visant à évaluer la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique et l’efficacité du sebetralstat (KVD900) chez des patients pédiatriques (âgés de 2 à 11 ans) atteints d’angiœdème héréditaire de type I ou II.

Critères d'inclusion:

1. Patients de sexe masculin ou féminin âgés de 2 à 11 ans.
2. Diagnostic confirmé d'AOH de type I ou II.
3. Le patient a eu au moins une crise d'AOH documentée au cours de l'année précédant projection.
4. Le soignant, selon l'évaluation de l'enquêteur, doit être en mesure de stocker et administrer l'IMP et être capable de lire, de comprendre et de remplir le journal.
5. L'investigateur estime que le patient et le soignant sont disposés et capables d'adhérer à toutes les exigences du protocole.
6. Le parent ou le représentant légalement autorisé (LAR) fournit un consentement éclairé signé et le patient donne son assentiment (le cas échéant).

Critères d'exclusion:

1. Tout diagnostic concomitant d'une autre forme d'angioedème chronique, telle que le C1 acquis déficit en inhibiteurs, AOH avec C1-INH normal, angioedème idiopathique ou angioedème associée à l'urticaire.
2. Antécédents cliniquement significatifs de faible réponse à un inhibiteur du récepteur 2 de la bradykinine, Traitement par C1-INH, ou traitement par inhibiteur de la kallikréine plasmatique pour la prise en charge de l'AOH, chez l'avis de l'enquêteur.
3. Le patient pèse moins de 9,5 kg.
4. Utilisation d'inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine après la visite de dépistage.
5. Tout médicament contenant des œstrogènes à absorption systémique (par exemple, par voie orale) contraceptifs (y compris l'éthinylestradiol ou un traitement hormonal substitutif) dans les 7 jours avant la visite de projection.
6. Patients nécessitant une utilisation prolongée d'inhibiteurs puissants du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) ou des inducteurs ou des inducteurs modérés du CYP3A4.
7. Toute comorbidité cliniquement significative ou dysfonction systémique qui, selon l'opinion de l'investigateur, mettrait en danger la sécurité du patient en participant à le procès.
8. Hypersensibilité connue au sébétralstat ou à l'un des excipients.
9. Participation à tout essai clinique expérimental interventionnel dans les 4 semaines suivant la dernière dose du médicament expérimental avant la visite de dépistage.