Etude clinique randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à évaluer le mavacamten chez des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive symptomatique

Critères d'inclusion:

• Diagnostic de cardiomyopathie hypertrophique (CMH )conforme aux lignes directrices actuelles de l'American College of Cardiology Foundation/American Heart Association et de la Société européenne de cardiologie : hypertrophie inexpliquée du ventricule gauche avec des cavités ventriculaires non dilatées en l'absence d'autre maladie cardiaque ou systémique pouvant produire l'ampleur requise de l'hypertrophie d'une épaisseur maximale de la paroi du ventricule gauche (VG) ≥ 15 millimètres (mm) (ou ≥ 13 mm en cas d'antécédents familiaux positifs de cardiomyopathie hypertrophique [CMH]), telle que déterminée par l'interprétation du laboratoire central.
• Le gradient de pression de pointe de la voie de sortie du ventricule gauche (LVOT) 30 millimètres de mercure (mm Hg) au repos et 50 mm Hg avec provocation (manœuvre de Valsalva et échocardiographie d'effort).
• Classe II ou III de la New York Heart Association (NYHA).

Critères d'exclusion:

• Maladie infiltrative ou trouble de stockage connu causant une hypertrophie cardiaque qui imite la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (CMHn) telle que la maladie de Fabry, l'amyloïdose ou le syndrome de Noonan avec hypertrophie ventriculaire gauche.
• Antécédent de syncope inexpliquée dans les 6 mois précédant le dépistage.
• Antécédent de tachyarythmie ventriculaire soutenue (> 30 secondes) dans les 6 mois précédant le dépistage.
• D'autres critères d'inclusion/exclusion définis dans le protocole s'appliquent.