Étude de Phase 1, en Aveugle, Randomisee, Contrôlée par Placebo pour Évaluer la Sécurité d’Emploi, la Tolérance et la Pharmacocinétique de Doses Multiples Croissantes de BIIB132 Administré par Voie Intrathécale à des Adultes Atteints d’Ataxie Spinocérébelleuse de Type 3 – 260SA101

Critères d'inclusion:

• Diagnostic d'ataxie spinocérébelleuse 3 avec des répétitions CAG ≥60 dans le gène ATXN3.
• Ataxie symptomatique avec un score SARA (Scale for Assessment and Rating of Ataxia) de 3 à 15 (toujours ambulatoire) et un sous-score SARA de 1 pour la marche.
• Capable de parcourir 8 m de façon autonome sans aucun dispositif d'assistance.
• Ne pas avoir reçu de traitement ou avoir reçu une dose stable de traitement symptomatique pendant au moins 4 semaines avant la sélection.

Critères clés d'exclusion:

• Maladie psychiatrique instable ou dépression majeure non traitée dans les 90 jours précédant la sélection.
• Les antécédents ou les résultats de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) de dépistage montrent des signes d'anomalies structurelles qui pourraient contribuer à l'état clinique du participant, autres que les résultats typiques de l'ataxie spinocérébelleuse 3 ou tout résultat qui pourrait présenter un risque pour le participant.
• Les résultats de l'IRM cérébrale indiquent un accident cérébelleux antérieur ou un accident cérébelleux clinique dans les 12 mois précédant la sélection.
• Histoire de chirurgie cérébrale, quel qu'en soit le but.
• Toute contre-indication à la réalisation d'une IRM cérébrale.
• Histoire de maladie maligne ou maladie en cours (à l'exception des carcinomes basocellulaires et des carcinomes épidermoïdes qui ont été complètement excisés et considérés comme guéris au moins 12 mois avant la sélection). Les participants atteints de cancers en rémission depuis plus de 5 ans peuvent être inclus.
• Histoire d'épilepsie ou apparition de crises d'épilepsie dans les 3 ans précédant la sélection.
• Evidence d'une maladie thyroïdienne non traitée/instable.
• Diabète sucré mal contrôlé.
• Histoire d'abus d'alcool ou de substances au cours de l'année précédant le dépistage.
• Utilisation de médicaments non homologués pour l'ataxie dans les 4 semaines précédant la sélection.
• Enregistrement préalable dans une étude clinique interventionnelle dans laquelle un traitement expérimental ou une thérapie approuvée pour un usage expérimental est administré dans les 5 demi-vies ou 3 mois, selon la durée la plus longue, avant la visite de dépistage.
• Tout antiplaquettaire [à l'exception de l'aspirine jusqu'à 100 milligrammes par jour (mg/jour)] ou anticoagulant qui ne peut être interrompu en toute sécurité pour une procédure de ponction lombaire (PL).
• Toute contre-indication aux procédures de ponction lombaire.
• Les participantes qui sont enceintes ou qui allaitent actuellement et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.
• Enregistrement préalable dans toute étude clinique interventionnelle dans laquelle un traitement expérimental ou une thérapie approuvée pour un usage expérimental est administré dans les 3 mois précédant la visite de sélection.

NOTE: D'autres critères d'inclusion et d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.