Étude de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du maralixibat pour le traitement de patients atteints d’atrésie des voies biliaires après une hépato-porto-entérostomie

MRX-701 EMBARK

Promoteur

Mirum Pharmaceuticals

Investigateur coordinateur

GONZALES Emmanuel

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Bicêtre

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Suivi terminé

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français, vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques/.

Critères d'inclusion:

  1. Patients masculins ou féminins de poids corporel ≥2500 g, âgés de ≥21 jours et de 90 jours au moment de l'HPE (Kasai)
  2. Hépato-porto-entérostomie ou procédure Kasai dans les 3 semaines précédant la randomisation
  3. Diagnostic clinique d'atrésie des voies biliaires

Critères d'exclusion:

  1. Patients présentant une diarrhée chronique réfractaire lors de la randomisation
  2. Patients ne tolérant pas l'alimentation entérale lors de la randomisation
  3. Histoire de résection iléale
  4. Diagnostic d'atrésie biliaire syndrome de malformation splénique ou atrésie biliaire kystique
  5. Evidence d'une autre pathologie non atrésie biliaire impliquant la voie biliaire intrahépatique (par ex.g., paucité, cholangite sclérosante)
  6. Evidence d'une insuffisance hépatique (par exemple ascite importante)

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Bicêtre

    Adresse :

    78 avenue du Général Leclerc
    94275 LE KREMLIN BICETRE CEDEX
    France

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France