Étude de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacométrie et l’efficacité du DNTH103 chez les adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (MOMENTUM)

Critères d'inclusion:

1. Avoir donné son consentement éclairé par écrit avant toute activité liée à l'étude.
2. Hommes et femmes adultes, âgés de 18 à 75 ans (inclus)
3. Poids compris entre 40 et 120 kg
4. Diagnostic confirmé de NMM certaine ou probable

5. Preuve de :

   1. Réceptivité au traitement par Ig ; et
   2. Recevoir un régime stable d'Ig
6. Vaccinations documentées contre les bactéries encapsulées, conformément aux exigences locales et à la disponibilité des vaccins.
7. Les participantes féminines ne doivent pas être en mesure de procréer ou, si elles sont en mesure de procréer, doivent accepter de ne pas donner d'ovules, de ne pas tenter de tomber enceinte et, si elles ont des rapports sexuels avec un partenaire masculin, doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace.
8. Les participants masculins doivent être chirurgicalement stériles depuis au moins 90 jours avant le dépistage ou accepter de ne pas donner de sperme et, s'ils ont des rapports sexuels avec une partenaire féminine susceptible de tomber enceinte, accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable.

Critères d'exclusion:

1. Antécédents ou présence d'une affection médicale/chirurgicale importante, y compris toute maladie aiguë ou intervention chirurgicale majeure considérée comme cliniquement significative ou susceptible d'avoir un impact sur l'évaluation de l'efficacité.
2. Toute affection coexistante susceptible d'interférer avec l'évaluation des résultats (par exemple, neuropathie diabétique sévère).
3. Utilisation concomitante ou antérieure de rituximab, de cyclophosphamide, de mycophénolate mofétil, d'azathioprine ou de cyclosporine. Si un participant a déjà utilisé ces médicaments, la dernière dose doit avoir été administrée au moins 6 mois avant la randomisation.
4. Actuellement ou précédemment sous inhibiteurs du complément, y compris dans le cadre d'un essai clinique
5. Antécédents (à tout moment) d'infection à N. meningitidis
6. Diagnostic d'une maladie auto-immune autre que la NMM
7. Résultats positifs au test de dépistage du virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1 ou VIH-2), de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) ou des anticorps du virus de l'hépatite C (VHC).
8. Antécédents de tumeur maligne active dans les 5 ans précédant le dépistage, à l'exception d'un carcinome basocellulaire de la peau, d'un carcinome épidermoïde de la peau réséqué de manière curative, d'un carcinome cervical in situ traité de manière curative ou d'un adénocarcinome prostatique de bas grade pour lequel la prise en charge appropriée est l'observation seule.
9. Participation à une autre étude clinique portant sur un médicament expérimental dans les 90 jours ou dans les 5 demi-vies de l'agent expérimental (la durée la plus longue étant retenue) avant la randomisation (jour 1).
10. Toute autre pathologie pour laquelle la pathologie ou le traitement de la pathologie peut affecter les évaluations ou les résultats de l'étude.
11. Toute autre condition, y compris une maladie mentale ou une thérapie antérieure, qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à participer à cette étude, y compris l'incapacité à coopérer pleinement avec les exigences du protocole de l'étude ou la probabilité de ne pas se conformer aux exigences de l'étude.