Etude de phase 3 en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’inz-701 chez des nourrissons présentant un déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (enpp1).

Critères d'inclusion:

1. Le(s) soignant(s) doit(vent) donner son(leur) consentement écrit ou électronique après que la nature de l'étude lui(leur) a été expliquée, et avant toute procédure liée à la recherche, conformément aux bonnes pratiques cliniques du Conseil international d'harmonisation
2. Le patient à l'étude doit avoir un diagnostic génétique moléculaire post-natal confirmé de déficit en ENPP1 ou de déficit en ABCC6 avec mutations bialléliques (c'est-à-dire homozygote ou hétérozygote composé) effectué par un laboratoire certifié par le College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments
3. Les patients  à l'étude doivent présenter des manifestations cliniques de la GACI ou de la GACI-2, qui peuvent inclure, sans s'y limiter, une calcification ectopique pathologique, une insuffisance cardiaque, une détresse respiratoire, un œdème, une cyanose, une hypertension et une cardiomégalie.
4. Les participants à l'étude doivent être de sexe masculin ou féminin, de la naissance à moins d'un an à la date de référence (jour 1).
5. Le participant à l'étude doit peser ≥0,5 kg au moment de la première dose d'INZ-701 dans cette étude.
6. De l'avis de l'investigateur, le participant à l'étude doit être en mesure de mener à bien tous les aspects de l'étude.
7. Le(s) soignant(s) du participant à l'étude doit(vent) accepter de donner accès aux dossiers médicaux pertinents de leur enfant.

Critères d'exclusion:

1. De l'avis de l'investigateur, présence d'une maladie cliniquement significative ou d'une anomalie de laboratoire (en dehors de celles considérées comme associées au diagnostic du déficit en ENPP1 ou du déficit en ABCC6) qui empêche la participation à l'étude ou peut fausser l'interprétation des résultats de l'étude, y compris une maladie thyroïdienne connue et non contrôlée ou une maladie du tissu conjonctif, des os, des minéraux ou des muscles sans rapport avec l'étude.
2. Les soins ont été interrompus ou le participant à l'étude reçoit des soins de fin de vie ou des soins palliatifs uniquement.
3. Malignité connue
4. Intolérance connue à l'INZ-701 ou à l'un de ses excipients
5. Participation simultanée à une autre étude interventionnelle non Inozyme
6. Réception d'un nouveau médicament expérimental non Inozyme dans les 5 demi-vies suivant la dernière dose de l'autre produit expérimental ou dans les 4 semaines précédant la première dose d'INZ-701, la période la plus longue étant retenue, ou utilisation d'un dispositif expérimental, jusqu'à la fin de la participation à l'étude.