Etude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à bras parallèles, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du rz358 chez des patients atteints d’hyperinsulinisme congénital

Critères d'inclusion:

• Au moment du dépistage, personnes âgées de ≥ 3 mois et ≤ 45 ans.
• Diagnostic clinique établi de l'IH congénitale (hyperinsulinisme), avec ou sans identification d'un variant monogénique connu par des tests génétiques.
• Le participant n'a pas réussi à obtenir un contrôle glycémique adéquat grâce à des essais appropriés et raisonnables portant sur des traitements médicaux standard (SOC) acceptés et disponibles localement (par exemple, le diazoxide et les analogues de la somatostatine (SSA)), selon le jugement de l'investigateur.
• Présence de ≥ 3 épisodes d'hypoglycémie par semaine lors du dépistage par autosurveillance de la glycémie (SMBG) et pourcentage de temps quotidien moyen d'hypoglycémie supérieur ou égal à 8 % de la durée du dépistage surveillé par le glucomètre en continu (CGM).

Critères d'exclusion:

• Alanine aminotransaminase (ALT), aspartate aminotransaminase (AST), bilirubine totale (TB), phosphatase alcaline (ALP) et gamma-glutamyl transférase (GGT) ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour la plage de référence selon l'âge, quelle que soit la signification évaluée.
• Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 35 kg/m² pour les participants âgés de 18 ans et plus, ou IMC ≥ 99 % (centile) selon les courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention pour les participants âgés de > 12 ans et 18 ans (aucune exclusion d'IMC pour les participants âgés de ≤ 12 ans).
• Un diagnostic clinique connu de diabète ou de prédiabète, ou des antécédents de dépendance à l'insuline dans les 3 mois suivant le dépistage.
• Pourcentage de temps quotidien moyen avec hyperglycémie ≥ 5 % de la durée du dépistage surveillé par surveillance continue de la glycémie (CGM).
• Allergie ou sensibilité connue au RZ358 ou à l'un des composants du médicament.