Étude de phase II, randomisée, en double aveugle et contre crème véhicule portant sur l’INM-755 (cannabinol) par voie topique chez des patients atteints d’épidermolyse bulleuse

Critères d'inclusion:

• Patients de sexe masculin ou féminin âgés de ≥18 ans avec un diagnostic documenté de l'un des types suivants d'épidermolyse bulleuse héréditaire : Simplex, Junctional, Dystrophique, Kindler. Le recrutement sera étendu aux patients âgés de ≥12 ans et de 18 ans après avis positif d'un comité de surveillance des données après qu'au moins 4 patients adultes aient terminé l'étude.
• Présence d'au moins 1 paire de zones d'index bien appariées. Jusqu'à 2 paires de zones d'index (1 paire de zones d'index sans plaie et 1 paire de zones d'index avec plaie) peuvent être sélectionnées chez chaque patient
• Pour les zones d'index avec démangeaison sans plaie, les deux zones doivent :
  1. avoir une démangeaison chronique avec un score ≥40 mm sur une EVA de 100 mm
  2. ne pas dépasser 20 pour cent de la surface corporelle (SC) ou être inférieure à 1 pour cent de la SC
  3. être de taille similaire, jusqu'à deux fois la surface de la plus petite zone indexée
• Pour les zones indexées de plaies, les deux plaies doivent :
  1. avoir une surface ≥5 cm² et ≤50 cm² inclus et être âgées de ≥3 semaines
  2. être bien appariées pour la taille (jusqu'à deux fois la surface de la plus petite zone d'index) et l'âge (toutes deux soit ≥3 semaines à 3 mois ou >3 mois)
• Les patientes en âge de procréer ou les hommes dont les partenaires sexuelles sont des femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très efficace
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif au début de l'étude
• Doivent fournir un consentement écrit (ou un consentement pour les patients âgés de 18 ans avec un consentement parental/du tuteur)

Critères clés d'exclusion:

• Les zones de l'indice épidermolyse bulleuse présentent des signes d'infection
• Le patient a une infection systémique ou a utilisé des antibiotiques systémiques pour des infections liées à l'épidermolyse bulleuse dans les 7 jours
• Utilisation de corticostéroïdes systémiques dans les 30 jours ou de corticostéroïdes topiques sur les zones choisies dans les 14 jours
• Traitement immunosuppresseur ou chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours
• Utilisation de tout opioïde puissant dans les 30 jours
• Utilisation de cannabis, d'extraits de cannabis, ou de tout produit cannabinoïde à usage médical ou récréatif, quelle que soit la voie d'administration, dans les 2 semaines
• Transplantation antérieure de cellules souches ou thérapie génique pour l'épidermolyse bulleuse
• Histoire de malignité, y compris les carcinomes basocellulaires et spinocellulaires
• Désordre artériel ou veineux entraînant des plaies ulcéreuses
• Désignation d'un patient à l'aide d'une carte d'assurance maladie. des plaies ulcérées
• Diabète sucré non contrôlé
• Prurit chronique principalement attribuable à des pathologies ou à des conditions autres que l'épidermolyse bulleuse
• Transfusion sanguine pour traiter l'anémie au cours des 3 derniers mois
• Utilisation de tout médicament expérimental au cours des 30 jours ou des 5 demi vies (la durée la plus longue étant retenue).(selon la durée la plus longue)
• Une condition sous-jacente qui expose le patient à un risque inacceptable
• Les femmes qui sont enceintes, qui allaitent ou qui prévoient de tomber enceintes pendant l'étude