Étude de phase III en double aveugle, contrôlée contre placebo, évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi de ISIS 721744 chez des patients atteints de un angio-œdème héréditaire (AOH)

Critères d'inclusion:

1. Les participants, ou leurs représentants légalement désignés et autorisés, doivent fournir un formulaire de consentement éclairé écrit et signé
2. Les participants doivent être âgés de ≥ 12 ans au moment du consentement éclairé et, le cas échéant, de l'assentiment
3. Les participants doivent avoir un diagnostic documenté d'angio-œdème héréditaire de type 1 (AOH-1)ou angio-œdème héréditaire de type 2 (AOH-2)
4. Les participants doivent :
   1. Expérimenter un minimum de 2 crises d'angio-œdème héréditaire (confirmées par l'investigateur) au cours de la période de dépistage
   2. Être prêts à compléter les évaluations des résultats rapportés par les participants (PRO) tout au long de l'étude
5. Les participants doivent avoir accès à des médicaments pour traiter les crises d'angio-œdème et être capables de les utiliser

Critères d'exclusion:

1. Diagnostic concomitant de tout autre type d'angioedème récurrent, y compris l'angioedème acquis, idiopathique ou l'AOH avec C1-INH normal (également connu sous le nom d'AOH de type III)
2. Toute anomalie cliniquement significative dans les valeurs de laboratoire de dépistage qui rendrait un participant inapte à l'inclusion dans l'étude
3. Traitement avec un autre médicament expérimental ou agent biologique dans un délai d'un mois ou de 5 demi-vies, selon la durée la plus longue, avant la sélection
4. Participation à une étude ISIS 721744 antérieure
5. Exposition à l'un des médicaments suivants: Inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou tout médicament contenant des œstrogènes avec absorption systémique dans les 4 semaines précédant le dépistage
6. Histoire récente (3 ans) ou abus actuel de drogues ou d'alcool