Étude de phase III, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du plozasiran chez des adultes atteints d’hypertriglycéridémie sévère (étude SHASTA-4)

Critères d'inclusion:

• Diagnostic établi d'hypertriglycéridémie sévère (SHTG) et documentation préalable preuves (antécédents médicaux) de taux de TG à jeun de ≥ 500 mg/dL (≥ 5,65 mmol/L)
• Taux moyen de TG à jeun ≥ 500 mg/dL (≥ 5,65 mmol/L) prélevé à 2 reprises et visites consécutives espacées d'au moins 7 jours et d'au plus 17 jours d'intervalle pendant période de dépistage
• Cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) à jeun ≤ 130 mg/dL (≤3,37 mmol/L) à jeun à projection
• Dépistage de l'HbA1c ≤ 8,5 %
• Vous devez prendre des médicaments hypolipidémiants de référence conformément aux recommandations locales (sauf considéré comme intolérant (tel que déterminé par l'enquêteur)

Critères d'exclusion:

• Utilisation de tout petit acide ribonucléique interférent (siRNA) ciblant les hépatocytes qui cible les lipides et/ou les triglycérides dans les 365 jours précédant le jour 1 (à l'exception de l'inclisiran ce qui est autorisé). L'administration du médicament expérimental et de l'inclisiran doit être séparés d'au moins 4 semaines
• Utilisation de tout autre siRNA ou molécule d'oligonucléotide antisens ciblant les hépatocytes dans les 60 jours ou dans les 5 demi-vies précédant le jour 1, sur la base de la pharmacocinétique plasmatique (PK), la durée la plus longue étant retenue (sauf l'inclisiran, qui est autorisé)
• Diagnostic connu du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) (type 1 Hyperlipoprotéinémie) par documentation d'un homozygote confirmé ou d'un double hétérozygote pour les mutations entraînant une perte de fonction dans les gènes responsables du type 1

• Indice de masse corporelle >45 kg/m²

  Remarque : Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer par protocole