Etude de phase III évaluant la sécurité et l’efficacité de l’amx0035 dans la paralysie supranucléaire progressive (orion)

Critères d'inclusion:

• Homme ou femme âgé(e) de 40 à 80 ans (inclus)
• Diagnostic de PSP possible ou probable (syndrome de Richardson)
• Présence de symptômes de la PSP depuis moins de 5 ans
• Score de <40 sur l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (28 items).
• Capacité à marcher de manière autonome ou avec une assistance minimale
• Score minimum de 24 au Mini Mental State Examination (MMSE)
• La personne doit résider en dehors d'un établissement de soins infirmiers spécialisés ou d'un établissement de soins pour personnes atteintes de démence au moment de la sélection. La résidence dans un établissement d'aide à la vie autonome est autorisée.
• Il doit y avoir un partenaire d'étude disposé à assister aux visites d'étude et à fournir des informations sur l'état du participant.
• Capable de fournir un consentement éclairé
• Les participants doivent être capables et désireux de se conformer aux procédures de l'essai, y compris les visites à la clinique de l'essai, les exigences des visites et le calendrier des traitements, y compris les examens IRM.
• Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser un moyen de contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant les 6 mois qui suivent la dernière dose du médicament à l'étude.
• Les hommes doivent accepter d'utiliser une méthode de contrôle des naissances efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant les 6 mois qui suivent la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes ne doivent pas avoir l'intention de faire un don de sperme.

Critères d'exclusion:

• Nécessité d'utiliser une sonde d'alimentation
• Preuve d'un trouble neurologique qui pourrait expliquer les signes de la PSP
• Preuve de tout trouble neurologique cliniquement significatif autre que la PSP, y compris des anomalies cérébrovasculaires significatives, une démence vasculaire, une maladie du motoneurone ou une SLA, la maladie de Huntington, une hydrocéphalie à pression normale, une tumeur cérébrale, un trouble épileptique, une sclérose en plaques ou des anomalies cérébrales structurelles connues.
• Antécédents de PSP autosomique dominante due à une mutation de la protéine Tau associée aux microtubules (MAPT).
• Antécédents de mutation autosomique dominante associée à une dégénérescence lobaire frontotemporale (FTLD)
• Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive (par exemple, un dysfonctionnement cognitif majeur), d'une démence, d'une dépression majeure ou d'une toxicomanie qui nuirait à la capacité du participant à donner son consentement éclairé et à suivre les instructions.
• Fonction hépatique anormale
• Insuffisance rénale
• Anémie persistante
• Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe III/IV selon la New York Heart Association (NYHA)