Etude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, du transfert de gène de la glucose-6 phosphatase médié par le virus adéno-associé de sérotype 8 chez des patients atteints de Glycogénose de type Ia

Critères d'inclusion:

• Glycogénose de type GSDIa avec confirmation par test moléculaire ou activité enzymatique sur biopsie du foie
• Reçoit actuellement un régime thérapeutique d'amidon de maïs (ou équivalent), conformément aux directives/recommandations internationales, avec une nutrition, une glycémie et un état clinique stables.
• Vouloir et pouvoir compléter le processus de consentement éclairé et se conformer aux procédures de l'étude et à l'horaire des visites

Critères clés d'exclusion:

• Anticorps préexistants détectables contre la capside de l'AAV8
• Histoire de transplantation hépatique, y compris thérapie/transplantation de cellules hépatocytaires
• Histoire de la maladie du foie
• Présence d'un adénome hépatique d'une taille >5 cm
• Présence d'un adénome hépatique d'une taille >3 cm et ≤5 cm dont le taux de croissance annuel documenté est ≥0,5 cm par an
• Inflammation hépatique ou cirrhose significative mise en évidence par l'imagerie ou l'une des anomalies de laboratoire suivantes : alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > limite supérieure de la normale (LSN), bilirubine totale >1,5 × LSN, phosphatase alcaline >2,5 × LSN
• Triglycérides à jeun ≥1000 mg/dL
• Grossesse, allaitement ou grossesse planifiée (personnelle ou de la partenaire) à tout moment de l'étude.
• Participation actuelle ou antérieure à une autre étude de transfert de gènes
• Histoire de consommation de drogues illicites dans les 60 jours précédant le dépistage ou résultats positifs d'un dépistage urinaire de drogues à 8 panels pendant la période de dépistage, effectué à deux moments à au moins 4 semaines d'intervalle

Note : des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer, selon le protocole