Etude de phase iii, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’aoc 1001 administré par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

Principaux critères d'inclusion :

• Diagnostic clinique et génétique (répétition CTG ≥ 100) de DM1
• Capacité à marcher de manière autonome (orthèses et chevillères autorisées) sur au moins 10 mètres au moment de la sélection.

Principaux critères d'exclusion :

• Allaitement, grossesse ou intention de grossesse pendant l'étude.
• Refus ou incapacité de se conformer aux exigences en matière de contraception
• Valeurs de laboratoire anormales, conditions ou maladies qui rendraient le participant inapte à l'étude
• Diabète non contrôlé de manière adéquate
• Antécédents d'insuffisance cardiaque décompensée dans les 3 mois précédant la sélection. Les participants porteurs d'un stimulateur cardiaque ou d'un DCI ne sont pas exclus.
• Indice de masse corporelle > 35 kg/m² au moment de la sélection.
• Traitement récent par un médicament expérimental ou un agent biologique
• Traitement avec des médicaments anti-myotoniques dans les 5 demi-vies ou 14 jours de la ligne de base, le plus long des deux étant retenu, avant la ligne de base.

Note : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion définis par le protocole s'appliquent.