Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur le voxélotor (GBT440) chez des patients pédiatriques atteints de drépanocytose (HOPE Kids 2).

Critères d'inclusion:

1. Participants hommes ou femmes atteints de Drépanocytose HbSS, HbSβ0 génotype thalassémique
2. Débit sanguin artériel cérébral moyen maximal de la vitesse moyenne ≥ 170 à 200 cm/s pendant la période de dépistage
3. Hb ≥ 5,5 et ≤ 10,5 g/dL pendant la période de dépistage
4. Pour les participants prenant de l' hydroxyurée , la dose de l'hydroxyurée (mg/kg) doit être stable pendant au moins 90 jours avant la signature du formulaire de consentement éclairé
5. Le consentement éclairé écrit des parents/tuteurs et l'assentiment des participants (le cas échéant) ont été obtenus

Critères d'exclusion:

1. Poids corporel 10kg lors de la visite de dépistage
2. Hospitalisation pour un COV ou un syndrome thoracique aigu dans les 14 jours précédant l'exécution du consentement éclairé
3. Plus de 10 crises vaso-occlusives au cours des 12 derniers mois ayant nécessité une hospitalisation, une visite aux urgences ou à la clinique
4. Accident vasculaire cérébral entraînant un déficit neurologique focal ; les infarctus silencieux antérieurs sont autorisés.
5. Histoire connue ou résultats suggérant une vasculopathie cérébrale significative
6. Histoire de troubles convulsifs
7. On a été traité avec de l'érythropoïétine ou d'autres facteurs de croissance hématopoïétiques dans les 28 jours suivant la signature du consentement éclairé ou si, de l'avis de l'investigateur, on s'attend à ce que de tels agents soient nécessaires pendant l'étude
8. Traitement par transfusion de globules rouges (également appelé transfusion chronique, prophylactique ou préventive) ou ayant reçu une transfusion de globules rouges ou une exsanguinotransfusion pour quelque raison que ce soit dans les 90 jours suivant la signature du consentement éclairé/de l'accord