Étude de phase III sur le rusfertide (PTG-300), mimétique de l'hepcidine, chez des patients atteints de polyglobulie de Vaquez

Critères d'inclusion:

• Sujets masculins et féminins âgés de 18 (ou l'âge minimum de consentement spécifique au pays >18) ans ou plus.
• Répondent aux critères révisés 2016 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour le diagnostic de polyglobulie de Vaquez
• Au moins 3 phlébotomies en raison d'un contrôle inadéquat de l'hématocrite dans les 6 mois précédant la randomisation ou au moins 5 phlébotomies en raison d'un contrôle inadéquat de l'hématocrite dans l'année précédant la randomisation.
• Valeurs de la NFS immédiatement avant la randomisation:
  1. Hématocrite 45%,
  2. WBC 4000/μL à 20 000/μL (inclus), et
  3. plaquettes 100 000/μL à 1 000 000/μL (inclus)
• Les sujets recevant un traitement cytoréducteur lors de la randomisation doivent être sous un régime de traitement de la PV stable.
• Les sujets traités par phlébotomie seule lors de la randomisation doivent avoir arrêté le traitement cytoréducteur 2 à 6 mois avant la sélection.

Principaux critères d'exclusion: Les sujets ne doivent répondre à AUCUN des critères d'exclusion suivants pour être inscrits. Il existe d'autres critères d'exclusion.

• Anomalies de laboratoire cliniquement significatives lors du dépistage.
• Sujets nécessitant une phlébotomie à des niveaux d'hématocrite inférieurs à 45%.
• Thrombose cliniquement significative (par ex, thrombose veineuse profonde ou thrombose de la veine splénique) dans les 2 mois précédant la randomisation.
• Hémorragie active ou chronique dans les 2 mois précédant la randomisation.
• Histoire de tumeurs malignes invasives dans les 5 dernières années, à l'exception du cancer de la prostate localisé et guéri et du cancer du col de l'utérus.