Étude d’extension, multicentrique, en ouvert, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme de l’apitégromab chez les patients atteints d’amyotrophie spinale de type 2 et de type 3 ayant participé à des études de recherche antérieures sur l’apitégromab (ONYX)

Critères d'Inclusion:

• Les patients ont complété l'essai TOPAZ de Phase 2 (Étude SRK-015-002) ou l'essai SAPPHIRE de Phase 3 (Étude SRK-015-003). (Pour TOPAZ, "complété" est défini comme la complétion de la Visite EC14 dans la Période d'Extension C ou la participation à TOPAZ au moment où l'essai est terminé. Pour SAPPHIRE, "complété" est défini comme la complétion de la Visite 14 ou la participation à SAPPHIRE au moment où l'essai est terminé.)
• Espérance de vie estimée > 2 ans à partir du point de départ (Jour 1).
• Capable de recevoir les perfusions du médicament à l'étude et de fournir des échantillons sanguins via une voie intraveineuse périphérique ou un dispositif d'accès intraveineux à long terme placé pour des raisons indépendantes de l'essai.
• Capable de respecter les exigences du protocole, y compris les déplacements vers le site de l'essai et l'accomplissement de toutes les procédures et visites de l'essai.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif au point de départ et accepter d'utiliser au moins une méthode de contraception acceptable pendant toute la durée de l'essai et pendant 20 semaines après la dernière dose d'apitegromab.

Critères d'Exclusion:

• Le patient a arrêté définitivement le traitement de l'étude lors de l'essai préalable (c'est-à-dire TOPAZ ou SAPPHIRE).
• Statut nutritionnel qui n'était pas stable au cours des 6 derniers mois et qui ne devrait pas être stable pendant l'essai, ou nécessité médicale d'une sonde d'alimentation gastrique/nasogastrique, où la majorité des apports sont administrés par cette voie, selon l'évaluation de l'Investigateur.
• Le patient est actuellement inscrit dans un essai de médicament expérimental autre que TOPAZ ou SAPPHIRE.
• Antécédents d'une réaction d'hypersensibilité sévère ou d'intolérance aux thérapies ciblant la protéine SMN.
• Antécédents d'une réaction d'hypersensibilité sévère ou d'intolérance à l'apitegromab.
• Utilisation de support ventilatoire non invasif de jour pendant plus de 16 heures par jour au cours des 2 semaines avant la dose, ou besoin anticipé de recevoir un tel support ventilatoire de jour de façon chronique pendant toute la durée de l'essai.
• Toute affection aiguë ou comorbidité interférant avec le bien-être du patient lors de la dernière visite dans TOPAZ ou SAPPHIRE (y compris une infection systémique active, la nécessité d'un traitement aigu, ou une observation en hospitalisation pour quelque raison que ce soit). Après résolution de l'affection, le patient peut être inclus dans l'essai s'il répond à tous les autres critères d'éligibilité.
• Grossesse ou allaitement.
• Toute autre condition ou résultat de laboratoire cliniquement significatif ou une valeur d'ECG qui, selon l'avis de l'Investigateur, pourrait compromettre la sécurité ou la conformité du patient, empêcher le patient de compléter l'essai avec succès, ou interférer avec l'interprétation des résultats.