Étude en ouvert randomisée de phase III, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’AMZ002, par rapport à la vigabatrine, dans le traitement des spasmes infantiles

Critères d'inclusion:

• Le patient a reçu un diagnostic de spasmes infantiles dans les 6 semaines précédant la sélection. Les critères de diagnostic comprennent à la fois des spasmes cliniques et un tracé EEG compatible avec une hypsarythmie ou une anomalie significative compatible avec les spasmes infantiles
• Le participant a une fonction rénale normale, définie par un débit de filtration glomérulaire estimé supérieur à 60 millilitres/minute (mL/min)/1,73 m², calculé comme DFGe = 0,413 × (taille [centimètre (cm)]/créatinine sérique [milligrammes par décilitre {mg/dL}])
• Les représentants légalement autorisés du participant (c'est-à-dire les parent ou le tuteur) doivent fournir un consentement éclairé écrit
• Les parents ou le tuteur du participant est en mesure de comprendre les procédures et les restrictions de l'étude et est disposé à s'y conformer

Critères d'exclusion:

• Diagnostic de sclérose tubéreuse
• Le participant souffre d'une maladie aiguë considérée comme cliniquement significative par l'investigateur dans les 30 jours précédant la sélection
• Le participant a un diagnostic d'infection fongique systémique récente, des antécédents d'herpès simplex oculaire, des antécédents ou un ulcère gastroduodénal, une hypertension non contrôlée ou une insuffisance cardiaque congestive, ou toute autre condition qui pourrait être affectée de manière significative par le médicament à l'étude
• Le participant a subi une intervention chirurgicale ou une procédure planifiée à l'avance qui pourrait interférer avec le déroulement de l'étude
• Le participant a reçu un traitement antérieur pour les spasmes infantiles
• Le participant a déjà été traité par l'hormone adrénocorticotrope (ACTH), les corticostéroïdes ou le Vigabatrin pour les crises d'épilepsie.
• Le participant a déjà été traité par une série de corticostéroïdes pour une indication autre que les crises d'épilepsie dans les 30 jours précédant l'examen préliminaire
• Le participant a une allergie connue ou soupçonnée à l'ACTH ou à la vigabatrine ou à tout composant de l'AMZ002 ou de la vigabatrine
• Le participant a utilisé tout autre médicament expérimental dans les 30 jours ou dans les 5 demi-vies précédant la première dose d'AMZ002 ou de Vigabatrin (selon la période la plus longue)
• Le parent ou le tuteur du participant n'est pas en mesure de fournir un consentement éclairé écrit et/ou de remplir le journal quotidien
• Le participant souffre d'une autre maladie, d'un autre état ou d'une autre thérapie qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité ou la conformité, empêcher le participant de terminer l'étude avec succès ou interférer avec l'interprétation des résultats