Étude en ouvert visant à évaluer la sécurité d’emploi à long terme du BCX9930 en monothérapie chez des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne ayant déjà reçu du BCX9930 dans une étude dont BioCryst était le promoteur

Critères d'inclusion:

• Les participants de sexe masculin ou les participantes non enceintes et n'allaitant pas
• Patient ayant déjà reçu un traitement par BCX9930 dans le cadre d'une autre étude clinique sur l'hémoglobinurie paroxystique nocturne et qui , de l'avis de l'investigateur, ont bénéficié du traitement par BCX9930 et bénéficieraient de la poursuite du traitement par BCX9930, et qui n'ont pas accès à d'autres options thérapeutiques

Critères d'exclusion:

• Toute condition médicale ou psychiatrique cliniquement significative, y compris la dépendance à l'alcool ou aux drogues qui, de l'avis de l'investigateur ou du sponsor, interférerait avec la capacité du participant à participer à l'étude ou augmenterait le risque de participation pour ce participant
• Un événement indésirable en cours, y compris une anomalie de laboratoire, ou une autre toxicité inacceptable qui, de l'avis de l'investigateur, compromet la capacité du participant à poursuivre les procédures spécifiques à l'étude ou dont la poursuite n'est pas considérée comme étant dans l'intérêt du participant ou dont l'évaluation du rapport bénéfice/risque n'est plus en faveur de la poursuite du traitement du participant