Étude multicentrique de phase 2/3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, , visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du Mitapivat chez les patients atteints de drépanocytose.

Critères d'inclusion:

• Patient atteint d'un cancer histologiquement confirmé, localement avancé ou métastatique, ayant progressé sous traitement standard ou pour lequel il n'existe pas de traitement standard, avec la restriction suivante :
• Partie 1 : tumeurs solides de toute origine
• Partie 2 : trois cohortes de patients
• Marquage de la membrane 5T4 de la tumeur selon le protocole
• Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1;
• Fonctionnement adéquat des organes
• Pour la partie 2 : maladie mesurable

Principaux critères d'exclusion

• Avoir été traité avec :
  1. Traitement ciblant les 5T4 à tout moment
  2. Trastuzumab duocarmazine (SYD985) à tout moment
  3. Autre traitement anticancéreux dans les 4 semaines ou tel que défini dans le protocole
  4. Hormonothérapie dans la semaine
• Histoire ou présence de kératite, maladie rénale cliniquement significative, maladie pulmonaire ou maladie cardiovasculaire comme spécifié dans le protocole
• Métastases cérébrales symptomatiques, métastases cérébrales nécessitant des stéroïdes ou un traitement pour des métastases cérébrales dans les 8 semaines