Étude ouverte de phase 3 sur la sécurité de la pegzilarginase sous-cutanée hebdomadaire chez les sujets présentant un déficit en arginase 1.

Critères d'inclusion:

1. Participation préalable à des études cliniques sur le pegzilarginase, avec achèvement du traitement ou poursuite de la posologie à la date de fin de l'étude
2. Consentement éclairé écrit du sujet/parent/tuteur légal, qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé et dans le présent protocole
3. Test de grossesse négatif dans les 7 jours précédant l'administration de la dose chez les sujets en âge de procréer s'ils sont sexuellement actifs
4. Si le sujet (homme ou femme) s'engage dans une activité sexuelle qui pourrait conduire à une grossesse, il doit être chirurgicalement stérile, ménopausé (femme) ou doit accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière administration du médicament de l'étude. Les méthodes de contraception hautement efficaces comprennent la contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation, la contraception hormonale à base de progestérone uniquement associée à l'inhibition de l'ovulation, le dispositif intra-utérin ou le système intra-utérin de libération d'hormones

Critères d'exclusion:

1. Sujets présentant une hyperammonémie aiguë ou permanente dans les 6 semaines suivant la première dose
2. Sujets présentant des conditions médicales ou des problèmes sous-jacents qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'étude