Étude relais comparative à deux bras évaluant l’efficacité du romiplostim dans le traitement des patients adultes non-asiatiques atteints d’aplasie médullaire sévère (AMS) n’ayant pas reçu de traitement immunosuppresseur (TIS) au préalable ou réfractaires au TIS

Critères d'inclusion:

• Age ≥ 18 ans au moment de l'inscription
• Diagnostic d' aplasie médullaire sévère / aplasie médullaire très sévère confirmé par des études sanguines, de moelle osseuse et cytogénétiques
• Un score de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 1 au moment de la sélection
• Armée 1 seulement : le participant a besoin d'un traitement initial pour le SAA/vSAA, aucun donneur apparenté n'est disponible pour une greffe de cellules hématopoïétiques allogènes (HCT) et commencera l'IST avec des globulines antithymocytaires et de la CsA
• Arm 2 seulement : réfractaire à au moins un traitement immunosuppresseur comprenant de l'ATG de cheval ou de lapin ; ou inéligible au traitement par ATG et réfractaire à la CsA

Critères d'exclusion:

• Diagnostiqué comme ayant une anémie aplastique congénitale (AA) (anémie de Fanconi, dyskératose congénitale, etc)
• Histoire d'une autre tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des cas suivants.
• Anémie aplasique avec hémoglobinurie paroxystique nocturne hémolytique (PNH) (la prédominance hémolytique est définie par un taux de lactate déshydrogénase (LDH) > 1,5 x la limite supérieure de la normale du site
• Arme 1 uniquement : Traitement antérieur par ATG, CsA ou Alemtuzumab
• Traitement antérieur par facteur de croissance et de développement des mégacaryocytes humains recombinants PEGylés (PEG-rHuMGDF), la protéine thrombopoïétine humaine recombinante (TPO), le romiplostim et d'autres agonistes des récepteurs de la TPO (eltrombopag, etc.)
• Patients admissibles à une HCT allogénique et ayant un donneur apparenté compatible disponible