Étude visant à évaluer si l’ajout du cabozantinib (XL184) en traitement d’entretien aux MSS aide les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints d’ostéosarcome.

Critères d'inclusion:

• Hommes ayant suivi un traitement prophylactique au facteur IX pendant 6 mois dans le cadre de l'étude initiale (C0371004) avant de donner leur consentement lors de la visite de sélection pour cette étude.
• Patient ayant une hémophilie B documentée modérément sévère à sévère (activité du facteur IX << =2%).
• Expérience antérieure de la thérapie au FIX (= 50 jours d'exposition documentés à un produit à base de protéine FIX).
• Suspension du traitement prophylactique de l'hémophilie B après l'administration du médicament à l'étude.
• Valeurs de laboratoire (hémoglobine, plaquettes et créatinine) dans les limites spécifiées pour l'étude.
• Patiente acceptant  la contraception jusqu'à ce que les composants du médicament soient éliminés de leur corps.
• Capable de donner un consentement éclairé signé

Critères d'exclusion:

• Anticorps neutralisants anti-AAVRh74var dont le titre est supérieur au seuil établi (c'est-à-dire positif pour les anticorps neutralisants).
• Antécédents d'inhibiteurs du facteur IX ou inhibiteurs détectés lors du dépistage. Signes cliniques ou symptômes de diminution de la réponse au facteur IX
• Hypersensibilité au produit de remplacement du facteur IX ou à l'administration d'immunoglobulines par voie intraveineuse.
• Antécédents d'infection chronique ou d'autres maladies chroniques
• Toute condition associée à un risque thromboembolique accru Toute condition associée à un risque thromboembolique accru * Maladie ou condition clinique majeure concomitante ne permettant pas la participation à l'étude et/ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude
• Valeurs de laboratoire anormales ou en dehors des limites acceptables de l'étude lors de la visite de sélection
• Maladie hépatique ou biliaire instable actuelle
• Traitement antiviral de l'hépatite B ou C en cours
• Intervention chirurgicale prévue nécessitant un traitement chirurgical prophylactique au facteur IX 15 mois après la visite de sélection
• Utilisation de thérapies restreintes (par exemple, produits sanguins, acide acétylsalicylique [aspirine] ou ibuprofène, autres thérapies expérimentales et agents de dérivation).
• Les personnes ayant déjà reçu des doses dans le cadre d'un essai de recherche sur la thérapie génique ou d'une étude clinique interventionnelle dans les 12 semaines précédant la visite de sélection.
• Hépatite B ou C active ; antigène de surface de l'hépatite B, positivité de l'acide désoxyribonucléique du virus de l'hépatite B ou positivité de l'acide ribonucléique du virus de l'hépatite C.
• Maladie hépatique significative
• Preuve sérologique d'une infection par le VIH1 ou le VIH2 avec un nombre de cellules CD4+ inférieur à 200 mm3 et/ou une charge virale supérieure à 20 copies/ml.
• Le personnel de l'étude et du sponsor impliqué dans la conduite de l'étude et leurs familles.
• Incapable de se conformer aux procédures de l'étude
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