Étude visant à évaluer si le BI 3720931 est bien toléré et s’il améliore la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose (LenticlairTM 1).

Principaux critères d'inclusion

• Phénotype pulmonaire de la mucoviscidose (FK) et diagnostic confirmé de mucoviscidose :
• Chlorure sudoripare positif ≥ 60 mmol/L par iontophorèse à la pilocarpine OU
• Génotype avec 2 mutations identifiables à l'origine de la mucoviscidose accompagnées d'une ou de plusieurs caractéristiques cliniques si le taux de chlorure dans la sueur est compris entre 30 et 59 mmol/L
• Participants à l'essai qui ne sont pas éligibles au traitement de la mucoviscidose thérapie modulatrice du régulateur de conductance transmembranaire (CFTRMT) en raison de leur génotype avec 2 mutations CFTR identifiées (y compris des mutations du gène CFTR de classe I) et sont ne devrait pas non plus devenir éligible pendant l'essai, selon l'enquêteur opinion
• Les participants à l'essai sont capables d'effectuer des manœuvres spirométriques acceptables conformément à Normes 2019 de l'American Thoracic Society/de la European Respiratory Society

• Volume expiratoire forcé en 1 seconde, pourcentage de la valeur prédite (Fev1pp) ≥ 50 % et ≤ 100 % de la normale prévue lors de la première visite. Valeur prédite basée sur Global Lung

  Équations de référence de la fonction pulmonaire d'initiative

• Mucoviscidose stable sans exacerbation pulmonaire 4 semaines avant le dépistage visite et pendant la période de dépistage et traitement médicamenteux et non médicamenteux stable pour la mucoviscidose dans les 4 semaines précédant l'administration. D'autres critères d'inclusion s'appliquent.

Principaux critères d'exclusion

• Les participants à l'essai ne sont pas éligibles au CFTRmt en raison de contre-indications (par ex. foie échec) ou qui ont dû arrêter la CFTRmt pour cause d'intolérabilité ne sont pas appropriés candidats à cet essai de phase I/II
• Les participants à l'essai nécessitant une utilisation chronique de corticostéroïdes systémiques ou immunosuppresseurs pour traiter une autre affection D'autres critères d'exclusion s'appliquent.