Une étude contrôlée contre placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du spésolimab dans le traitement des patients atteints du syndrome de Netherton

1368-0104

Promoteur

Boehringer

Investigateur coordinateur

HOVNANIAN Alain

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Suivi terminé

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction ou le site https://Santé.fr/essais-cliniques/.

Critères d'inclusion:

  • Patients de sexe masculin ou féminin, âgés de 12 ans et plus (poids minimum de 35 kg).
  • Diagnostic confirmé du syndrome de Netherton (NS) (mutations SPINK5 causales) à point de référence (visite 2).
  • Érythème d'une sévérité au moins modérée au départ (visite 2) (zone d'ichtyose) Indice de gravité (IASI) ≥ 16 et score IASI-érythème (E) ≥ 8) et ≥ 3 sur Score d'évaluation globale des chercheurs (IGA).
  • Consentement éclairé et assentiment écrits signés et datés c
  • Les femmes en âge de procréer doivent être prêtes et capables d'utiliser des méthodes contraceptives efficaces

Critères d'exclusion:

  • Patients ayant utilisé des corticostéroïdes topiques (moyens à élevés, classe américaine I-V), rétinoïdes topiques, inhibiteurs topiques de la calcineurine ou kératolytiques en une semaine avant la randomisation
  • Patients ayant utilisé un émollient sur la zone à biopsier au cours des 24 heures précédentes
  • Patients ayant utilisé des rétinoïdes systémiques ou d'autres immunosuppresseurs systémiques, corticostéroïdes systémiques ou photothérapie dans les 4 semaines précédant la randomisation
  • Patients ayant utilisé des antibiotiques systémiques dans les 2 semaines précédant la randomisation
  • Patients ayant reçu des vaccins vivants dans les 4 semaines précédant la randomisation
  • Patients ayant reçu des produits expérimentaux, des produits biologiques ou des immunoglobulines dans les 4 semaines ou les 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant la randomisation
  • Insuffisance hépatique sévère, progressive ou non contrôlée, définie comme une limite supérieure supérieure à 3 fois d'une élévation normale (LSN) de l'aspartate aminotransférase (AST) ou de l'alanine Aminotransférase (ALT) ou phosphatase alcaline, ou augmentation totale supérieure à 2 fois la LSN bilirubine

  • Patients ayant déjà été exposés au BI 655130 ou à un autre récepteur de l'interleukine 36 Produits biologiques inhibiteurs de l'IL-36R

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France