Une étude de phase 2/3, en ouvert, à contrôle historique, à bras unique et multicentrique visant à évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité du ravulizumab chez les enfants et les adolescents atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) avec anticorps anti-aquaporine-4 positifs (AQP4-Ab [+])

Critères d'inclusion:

• Les participants doivent être positifs aux anticorps anti-AQP4 AB et avoir reçu un diagnostic de NMOSD tel que défini selon les critères diagnostiques consensuels internationaux de 2015.
• Les participants n'ayant jamais reçu de traitement par un inhibiteur du complément doivent avoir eu au moins une crise ou rechute au cours des 12 derniers mois précédant la période de dépistage.
• Score inférieur ou égal à 7 sur l'échelle d'invalidité élargie (EDSS).
• Les participants ayant déjà reçu l'Eculizumab doivent être cliniquement stables par investigateur pendant 30 jours et ont été traités par l'éculizumab dans le cadre de l'étude ECU-NMO-303 pendant au moins 90 jours avant le dépistage, aucune dose n'ayant été oubliée dans les 2 mois précédant le jour 1.
• Les participants qui entrent dans l'étude et reçoivent un ou plusieurs IST de soutien (par exemple, corticostéroïdes, azathioprine [AZA], mycophénolate mofétil [MMF], méthotrexate [MTX], tacrolimus [TAC], cyclosporine [CsA] ou cyclophosphamide [CYC]) pour la prévention des rechutes, en association ou en monothérapie, doit suivre un schéma posologique stable d'une durée avant le dépistage et maintien d'un schéma posologique stable pendant la Période de dépistage.
• Pour réduire le risque d'infection méningococcique (Neisseria meningitidis), tous les participants doivent être vaccinés contre l'infection méningococcique.
• Vaccination documentée contre le Hib et le S. pneumoniae au moins 14 jours avant le premier jour conformément aux directives nationales/locales pour le groupe d'âge applicable.

Critères d'exclusion:

• Utilisation du rituximab dans les 6 mois précédant le premier jour.
• Actuellement traité avec un médicament biologique (autre que l'éculizumab) qui peut avoir une incidence sur le fonctionnement du système immunitaire ou avoir arrêté un traitement par un médicament biologique médicaments susceptibles d'affecter le fonctionnement du système immunitaire, et 5 demi-vies du les médicaments n'étaient pas périmés au moment de la visite de dépistage.
• Utilisation d'immunoglobulines intraveineuses (IgIV) ou d'échange plasmatique (EP) dans les 3 semaines avant la projection.
• Participation à une autre étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif expérimental (autre que l'étude ECU-NMO-303) dans les 5 demi-vies de ce produit expérimental (si connu) ou 30 jours avant le début de la première dose du médicament à l'étude, selon la date retenue plus longtemps.
• Utilisation de traitements immunomodulateurs pour la sclérose en plaques dans les 3 mois précédant Dépistage.