Une étude multicentrique de phase 1-2 (2 étapes) visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de GNT0006 par voie intraveineuse, un vecteur viral adéno-associé transportant le gène FKRP, chez des patients présentant une dystrophie musculaire des ceintures associée à un déficit en FKRP (R9) (LGMDR9, anciennement LGMD2I).

ATA-001-FKRP

Promoteur

Atamyo Therapeutics

Investigateur coordinateur

STOJKOVIC Tanja

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Fermé aux inclusions

À propos

« Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial » situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment, au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…), ainsi qu’aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…) Pour une lecture en français , vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://www.sante.fr/essais-cliniques/recherche. »

Critères d'inclusion:

1. Patients ambulatoires de sexe féminin et masculin
2. Patients ≥ 16 ans
3. Diagnostic documenté du LGMDR9 basé sur la présentation clinique et le génotypage confirmant les mutations du gène FKRP ( patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liée au gène FKRP )
4. Atteinte modérée du muscle diaphragmatique

Critères d'exclusion:

  1. Anticorps neutralisants sériques détectables contre l'AAV9
  2. Cardiomyopathie

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

    Adresse :

    47 boulevard de l'Hôpital
    75651 PARIS CEDEX13
    France