Médicaments de thérapie innovante : l’AP-HP met en œuvre un plan d'action d'envergure

Les médicaments de thérapie innovante (MTI) connaissent un développement accéléré. Consciente des perspectives thérapeutiques majeures qu’ils ouvrent pour des patients jusqu’alors sans solution, l’AP-HP annonce le lancement de la stratégie MTI@AP-HP. Cette stratégie vise à structurer et renforcer la capacité de l’institution à développer, évaluer, produire et diffuser ces thérapies de rupture au service des patients.

Les médicaments de thérapie innovante constituent aujourd’hui des avancées thérapeutiques majeures pour des patients atteints de pathologies graves, rares et jusqu’alors sans solution thérapeutique. Ces biomédicaments transforment profondément la prise en charge médicale et ouvrent de nouvelles perspectives pour la médecine de demain.

Pionnière de la thérapie génique au niveau mondial, l’AP-HP s’appuie sur un savoir-faire reconnu et des ressources uniques. Depuis 2018, plus de 200 essais cliniques dans le champ des MTI y ont été ouverts, couvrant un spectre très large de pathologies.

Une ambition renforcée pour franchir une nouvelle étape

Consciente des défis organisationnels, médicaux, scientifiques, économiques et industriels que posent les MTI, l’AP-HP souhaite aujourd’hui franchir une nouvelle étape. L’ambition de l’institution est d’accélérer le transfert au grade clinique des innovations issues de ses unités de recherche, tout en favorisant l’accès, à coût maîtrisé, à des médicaments de thérapie innovante pour des indications de niche, notamment les maladies rares et ultra-rares. Elle s’inscrit également en soutien de l’écosystème biotech et de l’ingénierie biomédicale, et s’appuie sur l’évaluation en vie réelle de l’impact clinique et de la qualité de vie des patients.

Six ambitions structurantes

La feuille de route MTI@AP-HP repose sur six ambitions majeures :

1. Assurer pour les patients le meilleur accès aux MTI disponibles en recherche et dans les soins, en innovant dans les parcours de prise en charge.

2. Apporter jusqu’aux patients les solutions issues de la recherche endogène, en définissant pour chacune le schéma de développement et d’exploitation le plus pertinent.

3. Répondre aux besoins médicaux non satisfaits, en renforçant la recherche et l’innovation en lien étroit avec les universités, l’Inserm, les instituts hospitalo-universitaires (IHU) et les bioclusters.

4. Augmenter le volume et l’impact des essais cliniques académiques et industriels dans le champ des MTI.

5. Renforcer l’évaluation clinique, médico-économique et éthique de l’impact des MTI en vie réelle.

6. Constituer une expertise coordonnée, visible et structurée dédiée aux MTI, au bénéfice de la recherche et des soins, en interne comme à l’échelle nationale et européenne.

Cinq missions opérationnelles au cœur de la feuille de route

Pour concrétiser ces ambitions, la feuille de route s’articule autour de cinq missions clés. Elle vise à concevoir des parcours de soins innovants, performants et soutenables, permettant une intégration sécurisée et efficiente des médicaments de thérapie innovante dans la prise en charge des patients. Elle prévoit également la structuration d’un schéma directeur évolutif des pharmacies à usage intérieur et des circuits pharmaceutiques dédiés aux MTI, en coordination avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et les agences régionales de santé (ARS).

La feuille de route intègre par ailleurs le calibrage d’une structure de bioproduction adaptées aux besoins de la recherche et des soins. Elle renforce l’accompagnement des projets de recherche et des essais cliniques prioritaires dans le champ des MTI, tout en développant une stratégie partenariale. Cette dernière est un point clé de la feuille de route MTI : additionner les expertises et renforcer les complémentarités sur la chaîne de valeur avec les autres acteurs académiques et privés, nationaux, européens et internationaux, dans un contexte particulièrement favorable pour faire alliance. 

Par cette stratégie ambitieuse, l’AP-HP se dote des moyens nécessaires pour faire des médicaments de thérapie innovante un pilier de l’innovation au bénéfice des patients.

Découvrir la feuille de route dans son intégralité ici

Pour en savoir plus : lire le communiqué de presse