L’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris prend en charge de nombreuses maladies rares. Une maladie est dite « rare » lorsqu’elle atteint moins d’une personne sur 2 000. À ce jour, environ 7 000 maladies rares sont identifiées et touchent près de 3 millions de personnes en France et 30 millions en Europe, constituant un enjeu majeur de santé publique.