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Aplasie médullaire sévère : nouvelle perspective dans la prise en charge thérapeutique de cette maladie rare

Publié le Communiqués de presse

Le centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles coordonné par le Pr Régis Peffault de Latour, chef du service d'hématologie greffe de moelle de l’hôpital Saint-Louis AP-HP et Professeur à Université de Paris, a évalué, dans le cadre d’une étude collaborative internationale, un nouveau traitement immunosuppresseur plus efficace dans le traitement de l’aplasie médullaire sévère.

Les résultats de ce travail international qui a évalué l'ajout d'un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (l’eltrombopag) au traitement standard immunosuppresseur ont été publiés le 6 janvier 2022 dans le New England Journal of Medicine.

L’aplasie médullaire sévère est une maladie rare des cellules sanguines qui touche principalement l’adulte jeune. Elle est caractérisée par une destruction des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes dans la moelle osseuse des patients par leur propre système immunitaire. Elle impacte la vie quotidienne car elle entraîne une grande fatigue, nécessite des transfusions régulières et peut également être responsable d’infection grave et d’hémorragie pouvant entraîner le décès.

Le traitement standard de l’aplasie médullaire sévère pour les patients non éligibles à une allogreffe de moelle osseuse associe depuis plus de 30 ans la ciclosporine et le sérum anti-lymphocytaire (traitement immunosuppresseur ciblant le système immunitaire) sans qu’aucun progrès n’ait pu être fait. Le taux de réponse attendu est d’environ 50%, ce qui signifie que la moitié des malades sont réfractaires au traitement.

Le travail récemment publié est une étude internationale multicentrique qui a évalué un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (l’eltrombopag) ajouté au traitement standard immunosuppresseur.

Dans cette étude, 197 patients avec une forme sévère d’aplasie ont été inclus. 96 patients (bras standard) ont reçu le traitement immunosuppresseur standard seul et 101 patients (bras expérimental) ont reçu le traitement immunosuppresseur standard associé à l’eltrombopag (Revolade®, agoniste du récepteur de la thrombopoïetine, stimulant les cellules souches hématopoïétiques).

Cet essai académique randomisé international mutlicentrique a été réalisé dans six pays et 24 centres d’hématologie. La réponse observée dans le bras standard à six mois est de 40,6% et de 68,4% dans le bras expérimental (OR: 3.8; 95%CI: 2-7.3; p<0.0001) sans toxicité additionnelle observée de l’eltrombopag.

Le Pr Régis Peffault de Latour, coordonnateur de l’étude, précise que « cette association thérapeutique permet d’augmenter le taux de réponse d’environ 30% à six mois et devient ainsi le nouveau traitement de référence des patients adultes avec aplasie médullaire sévère au niveau international ».

Coordonné par le Pr Régis Peffault de Latour depuis 2015, membre de la filière de santé de maladies rares immuno-hématologiques MaRIH qu’il coordonne également, le centre de référence des aplasies médullaires acquises et constitutionnelles est organisé autour du centre coordonnateur à l’hôpital Saint-Louis AP-HP, du centre constitutif à l’hôpital Robert-Debré AP-HP (patients pédiatriques), de huit centres de compétence adultes et pédiatriques (Lille, Bordeaux, Lyon, Marseille, La Réunion et Martinique) et d’un réseau de correspondants privilégiés sur l’ensemble du territoire et des laboratoires spécialisés impliqués dans la prise en charge diagnostique des patients, mais également dans la recherche. Trois associations de patients (Association Française de la Maladie de Fanconi, l’association HPN France-Aplasie Médullaire et l’association francophone de la maladie de Blackfan Diamond) participent à la gouvernance du centre de référence. Le centre de référence a trois missions principales : une optimisation de la prise en charge diagnostique et thérapeutique des patients, la formation des professionnels de santé et la recherche. http://www.aplasiemedullaire.com

Référence: Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia - NEJM

Régis Peffault de Latour, M.D., Ph.D., Austin Kulasekararaj, M.D., Simona Iacobelli, Ph.D., Sofie R. Terwel, M.Sc., Riley Cook, B.Sc., Morag Griffin, M.D., Constantijn J.M. Halkes, M.D., Christian Recher, M.D., Ph.D., Fiorenza Barraco, M.D., Edouard Forcade, M.D., Ph.D., Juan Carlos Vallejo, M.D., Beatrice Drexler, M.D., Jean-Baptiste Mear, M.D., Ph.D., Alexander E. Smith, Ph.D., Emanuele Angelucci, M.D., Reinier A.P. Raymakers, M.D., Ph.D., Marco R. De Groot, M.D., Ph.D., Etienne Daguindau, M.D., Ph.D., Erfan Nur, M.D., Ph.D., Wilma Barcellini, M.D., Nigel H. Russell, M.D., Louis Terriou, M.D., Anna Paola Iori, M.D., Ursula La Rocca, M.D., Anna Sureda, M.D., Ph.D., Isabel Sánchez-Ortega, M.D., Blanca Xicoy, M.D., Isidro Jarque, M.D., James Cavenagh, M.D., Flore Sicre de Fontbrune, M.D., Serena Marotta, M.D., Ph.D., Talha Munir, M.D., Jennifer M.L. Tjon, M.D., Ph.D., Suzanne Tavitian, M.D., Aline Praire, M.D., Laurence Clement, M.D., Florence Rabian, M.D., Luana Marano, M.D., Anita Hill, M.D., Ph.D., Elena Palmisani, M.D., Petra Muus, M.D., Ph.D., Fabiana Cacace, M.D., Camilla Frieri, M.D., Maria Teresa van Lint, M.D., Ph.D., Jakob R. Passweg, M.D., Judith C.W. Marsh, M.D., Gérard Socié, M.D., Ph.D., Ghulam J. Mufti, M.B., B.S., D.M., Carlo Dufour, M.D., Ph.D., and Antonio M. Risitano, M.D., Ph.D., for the Severe Aplastic Anemia Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation*

doi: 10.1056/NEJMoa2109965

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