Le Pr Michel Polak, spécialiste en endocrinologie pédiatrique, retrace 25 ans de recherche et d’innovation autour du diabète néonatal et des maladies rares de l’enfant. Il explique comment la compréhension des mécanismes moléculaires a permis de transformer la prise en charge de formes ultra-rares de diabète, passant de l’insuline à des traitements oraux innovants.
Le Pr Polak met en lumière le rôle des patients, l’importance des essais cliniques chez le nouveau-né, et le repositionnement de médicaments. Il partage les défis rencontrés, notamment les obstacles réglementaires et économiques, et souligne les avancées en neuroprotection et en traitement des prématurés hyperglycémiques. Cette intervention offre un panorama des succès, des irritants et des perspectives pour la recherche et l’innovation en endocrinologie pédiatrique.
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