essai clinique de phase i/ii, en ouvert, adaptatif, à durée indéterminée, avec escalade de dose et cohorte d’expansion, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’injection intracochléaire unilatérale de sens-501 à l’aide d’un système d’injection chez des enfants présentant une perte auditive sévère à profonde due à des mutations du gène de l’otoferline

Critères d'inclusion:

• Enfants (garçons ou filles) âgés de 6 à 31 mois ou moins au moment de l'inclusion
• Surdité sévère à profonde évaluée par la réponse auditive du tronc cérébral (ABR)
• Mutation biallélique du gène de l'otoferline
• Présence d'émissions otoacoustiques (OAE)
• Cochlée normale documentée et canaux auditifs internes
• Patients dont la fonction vestibulaire est intacte

Critères d'exclusion:

• Antécédents d'une maladie chronique, aiguë ou grave, ou pour des raisons non précisées, qui avis de l'enquêteur, rend le participant inapte à participer à l'étude ou constitue un risque inacceptable.
• Ont reçu une dose lors d'un précédent essai clinique de thérapie génique
• Patients porteurs d'un implant cochléaire antérieur ou en cours
• Toute contre-indication à la chirurgie déterminée par le chirurgien ou l'anesthésie déterminé par l'anesthésiologiste, ou son représentant, ou l'historique du traitement connu sous le nom ototoxique (par exemple, cisplatine, dose élevée et traitement prolongé avec des aminosides, etc.) pendant une période prolongée (plus de 2 semaines).
• Participation à tout autre essai clinique interventionnel
• Toute autre condition qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait compromettre la sécurité ou conformité du participant ou l'empêcherait de avoir terminé l'étude avec succès ou pourrait nuire à l'évaluation de l'étude traitement
• Non-conformité anticipée aux exigences du protocole