Essai de phase II en ouvert, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’une administration unique en intraveineuse de GNT0003 (un vecteur viral adéno-associé exprimant le transgène UGT1A1) après un traitement préalable par imlifidase chez des participants adultes atteints d’un syndrome de Crigler-Najjar de forme sévère nécessitant une photothérapie quotidienne et présentant des anticorps anti-AAV8 préexistants.

GNT-018-IDES

Promoteur

Généthon

Investigateur coordinateur

LABRUNE Philippe

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Antoine Béclère

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial». Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Principaux critères d'inclusion :

  1. Syndrome de Crigler-Najjar sévère nécessitant au moins 6 heures de photothérapie par jour
  2. Confirmation moléculaire de la mutation du gène UGT1A1 par séquençage de l'ADN
  3. Anticorps neutralisants sériques détectables contre l'AAV8
  4. La valeur des paramètres biologiques n'est pas cliniquement significative
  5. Méthode de contraception très efficace

  6. Affilié ou bénéficiaire d'un système de santé

    Critères d'exclusion:

  7. Participation à un autre essai interventionnel dans les 6 mois précédant le début de intervention au cours de l'essai clinique et pendant toute la durée de l'essai clinique
  8. Score de fibrose ≥ 3 (METAVIR) ou 10 kPa (FibroScan®)
  9. Transplantation du foie
  10. Maladie hépatique sous-jacente importante, hépatite B, C chronique et/ou infection par Virus de l'immunodéficience humaine
  11. Toute autre maladie cliniquement significative
  12. Hyperlipidémie non contrôlée.
  13. Antécédents d'événements thrombotiques majeurs, de maladie vasculaire périphérique active, avérés hypercoagulables,
  14. Antécédents ou présence de purpura thrombocytopénique thrombotique (TTP) ou présence connue d'un membre de la famille avec ATCD de TTP
  15. Traitement antérieur ou actuel par thérapie génique, thérapie cellulaire, CRISPR/Cas9 ou tout autre traitement autre forme d'édition génique, l'imlifidase
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Antoine Béclère

    Adresse :

    157 rue de la Porte de Trivaux
    92140 CLAMART
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
  • Vous pouvez exercer les droits suivants sur vos données personnelles : droit d’accès, droit à la portabilité, droit de rectification, droit à l’effacement, droit à limiter l’utilisation des données, le droit de s'opposer ou de retirer votre consentement en contactant l’adresse mail suivante : dpo@aphp.fr.
  • Vous disposez également d’un droit d'introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.
  • Pour plus d’informations sur le traitement de vos données personnelles, vous pouvez consulter le lien suivant : https://www.aphp.fr/protection-des-donnees-personnelles-information-patient
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