Essai de phase II évaluant la faisabilité de réaliser une allogreffe à partir d’un donneur non apparenté HLA 10/10 en première intention chez des enfants atteints d’aplasie médullaire idiopathique

Critères d'inclusion:

• âge : 18 ans
• Patients âgés de moins de 18 ans présentant une anémie aplastique idiopathique et une indication de traitement (anémie aplastique sévère ou anémie aplastique modérée nécessitant des transfusions)
• avec une bonne probabilité d'avoir un donneur non apparenté HLA-10/10 disponible
• Selon les critères habituels pour l'allogreffe de cellule souches hématopoïétiques
• Lansky >70% pour les moins de 16 ans et Karnofsky > 70% pour les plus de 16 ans
• Pas d'infection sévère et non contrôlée
• Fonctionnement adéquat des organes : ASAT et ALAT ≤ 5N*, bilirubine totale ≤ 2N, clairance de la créatinine > 70% des valeurs normales supérieures pour l'âge.
• Avec une couverture d'assurance maladie
• Les méthodes de contraception** pour les jeunes filles et les hommes en âge de procréer doivent être prescrites pendant toute la durée de la recherche.

• Les parents ayant lu et compris la note d'information et signé un consentement éclairé écrit (l'accord du patient en fonction de son âge sera recherché)

  ** NB : Les méthodes contraceptives autorisées sont :

• Pour les femmes en âge de procréer et en l'absence de stérilisation définitive : contraception hormonale combinée orale, intravaginale ou transdermique, contraception hormonale progestative orale, injectable ou transdermique, système intra-utérin à libération d'hormones
• Pour l'homme en l'absence de stérilisation permanente : préservatifs

Critères d'exclusion:

Les patient(e)s :

• Donneur apparenté compatible disponible
• Infection non contrôlée
• Séropositivité pour le VIH ou le HTLV-1 ou une hépatite B ou C active définie par une PCR HBV ou HCV positive et une cytolyse hépatique associée
• Insuffisance rénale avec clairance de la créatinine inférieure à 70% des valeurs normales supérieures pour l'âge
• Patiente enceinte (βHCG positive) ou allaitement
• Insuffisance cardiaque selon NYHA (II ou plus)
• Cystite hémorragique aiguë préexistante
• Obstruction des voies urinaires
• Vaccin contre la fièvre jaune dans les 2 mois précédant la transplantation
• Maladie  psychiatrique  qui empêche la compréhension du consentement éclairé ainsi que le traitement optimal et le suivi (en fonction de son âge et de sa compréhension).
• Contre-indication aux traitements utilisés dans le cadre de la recherche