Essai de Phase I/II évaluant la tolérance et l'efficacité de l'injection de précurseurs de lymphocytes T humains (HTLP) pour accélérer la reconstitution immunitaire après une greffe allogénique partiellement HLA compatible de cellules souches hématopoïétiques chez les patients SCID partiellement HLA compatibles chez les patients SCID

À propos

Le but de cette recherche est d’accélérer la production de lymphocytes T protecteurs vis-à-vis des infections après greffe de CSH réalisée à partir d’un donneur partiellement compatible pour des enfants souffrant de déficits immunitaires combinés sévères (DICS). Elle est proposée en l’absence d’un donneur HLA compatible ce qui est le cas de votre enfant. Nous avons mis au point un procédé qui consiste à produire au laboratoire un nombre important des cellules appelées précurseurs lymphocytaires T à partir de cellules souches extraites à partir du sang du donneur. Ces précurseurs lymphocytaires T sont capables, une fois injectes au patient par voie intraveineuse, de pénétrer dans le thymus, un organe situé au-dessus du cœur, pour y produire les lymphocytes T dans un temps plus court qu’attendu. Le but de la recherche est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’injection de ces précurseurs T au cours d’une greffe partiellement compatible réalisée selon les modalités habituelles. Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 12 enfants présentant un déficit immunitaire combiné sévère (DISC), à l’Hôpital Necker-Enfants Malades (NEM), Paris.