Étude croisée de phase 3 à permutation unique, à bras unique, multicentrique, internationale, en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de la prophylaxie par fitusiran chez des participants de sexe masculin âgés de 12 ans ou plus atteints d’hémophilie A ou B sévère, avec ou sans anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou IX

Critères d'inclusion:

Diagnostic d'hémophilie congénitale sévère A ou B (FVIII 1 % ou taux de FIX ≤ 2 %) tel que démontré par une mesure de laboratoire central lors du dépistage ou par des preuves documentées dans le dossier médical.
Pour les participants qui ne sont actuellement pas sous prophylaxie (agent de contournement (BPA)/concentré de facteur de coagulation (CFC) à la demande ): un minimum de 4 épisodes hémorragiques nécessitant un traitement par BPA (participants inhibiteurs) ou CFC (participants non inhibiteurs) au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage.
Être disposé et capable de se conformer aux exigences de l'étude et de fournir un consentement éclairé et un assentiment écrits dans le cas de participants n'ayant pas atteint l'âge du consentement légal, conformément aux exigences locales et nationales

Critères d'exclusion:

• Troubles hémorragiques coexistants connus autres que l'hémophilie congénitale A ou B
• Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse, non associée à une persistance accès veineux
• Antécédents d'intolérance aux injections sous-cutanées.
• Participation actuelle au traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI)
• Thérapie génique antérieure
• Participation actuelle ou antérieure à un essai sur le fitusiran
• Participation actuelle ou antérieure à un essai de thérapie génique
• A reçu un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage visite ou dans les 5 demi-vies du médicament (ou dispositif) expérimental avant le visite de dépistage, selon la période la plus longue
• Présence d'une maladie hépatique cliniquement significative (activité AT 60 % au moment du dépistage)
• Trouble thrombophilique coexistant
• Résultats positifs en anticorps contre le virus de l'hépatite C, sauf pour les participants dont l'hépatite est négative Charge virale C et aucun signe de cirrhose
• Présence d'une hépatite aiguë, c'est-à-dire de l'hépatite A, de l'hépatite E.
• Présence d'une infection aiguë ou chronique par le virus de l'hépatite B
• Séropositif connu pour le VIH avec un taux de CD4 inférieur à 200 cellules/μL.
• Fonction rénale réduite Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir tous considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.