Etude de phase 1/2, adaptative, en ouvert, visant à évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d’une dose unique ou multiple croissante de mrna-3745 chez des patients atteints d’une glycogénose de type 1a (gsd1a), suivie d’une période d’extension en ouvert

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