Étude de phase 1/2, en ouvert et à doses croissantes multiples, visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’INZ-701 suivie d’une période d’extension à long terme en ouvert chez l’adulte présentant un déficit du gène ENPP1.

À propos

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