étude de phase 1b visant à évaluer la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d’ion356 administré par voie intrathécale chez des patients atteints de la maladie de pelizaeus-merzbacher

ION356-CS1

Promoteur

IONIS PHARMACEUTICAL INC

Investigateur coordinateur

BOESPFLUG-TANGUY Odile

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Bicêtre

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Principaux critères d'inclusion:

  1. Diagnostic de maladie de Pelizaeus-Merzbacher avec confirmation génétique de la duplication du gène PLP1.
  2. Phénotype clinique et imagerie cérébrale compatibles avec un diagnostic de maladie de Pelizaeus-Merzbacher
  3. Age de 2 à 17 ans inclus

Critères d'exclusion:

  1. Anomalies cliniquement significatives dans les antécédents médicaux, les tests de laboratoire ou examen physique.
  2. Réticence à se conformer aux procédures de l'étude, y compris le suivi, telles que spécifiées par ce protocole, ou le refus de coopérer pleinement avec l'Investigateur.
  3. Toute contre-indication ou refus de subir une imagerie par résonance magnétique (IRM).
  4. Traitement avec un autre médicament expérimental, un agent biologique ou un dispositif dans un délai de 1 mois de dépistage, ou 5 demi-vies de l'agent expérimental, selon la date retenue plus longtemps.
  5. Traitement antérieur avec un oligonucléotide (y compris un petit ribonucléique interférent acide) dans les 4 mois suivant le dépistage si une dose unique a été reçue, ou dans les 12 mois de dépistage si plusieurs doses ont été reçues. Cette exclusion ne s'applique pas aux vaccins (vaccins à base d'acide ribonucléique messager [ARNm] et vaccins à vecteur viral).
  6. Antécédents de thérapie génique ou de transplantation cellulaire, ou de toute chirurgie cérébrale expérimentale.
  7. Hydrocéphalie obstructive actuelle.
  8. Maladie connue du cerveau ou de la colonne vertébrale ou chirurgie de la colonne vertébrale antérieure qui pourrait interférer avec le processus de ponction lombaire (LP), la circulation du LCR ou l'évaluation de la sécurité.
  9. Hospitalisation pour toute intervention médicale ou chirurgicale majeure impliquant des anesthésie dans les 12 semaines précédant le dépistage ou prévue au cours de l'étude.
  10. Présenter toute autre condition qui, de l'avis de l'enquêteur, rendrait participant inadapté à l'inclusion ou susceptible d'interférer avec le participant participer à l'étude ou la terminer.
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Bicêtre

    Adresse :

    78 avenue du Général Leclerc
    94275 LE KREMLIN BICETRE CEDEX
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
  • Vous pouvez exercer les droits suivants sur vos données personnelles : droit d’accès, droit à la portabilité, droit de rectification, droit à l’effacement, droit à limiter l’utilisation des données, le droit de s'opposer ou de retirer votre consentement en contactant l’adresse mail suivante : dpo@aphp.fr.
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