Étude de phase 2 en ouvert visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du DCR-PHXC chez les patients atteints d’hyperoxalurie primaire de type 1 ou 2 et d’insuffisance rénale grave, avec ou sans dialyse « PHYOX7 » Numéro du protocole : DCR-PHXC-204.

PHYOX7

Promoteur

Dicerna Pharmaceuticas, Inc.

Investigateur coordinateur

SELLIER- LECLERC Anne-laure

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

« Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial » situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment, au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…), ainsi qu’aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…) Pour une lecture en français , vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://www.sante.fr/essais-cliniques/recherche. »

Critères d'inclusion:

  1. Quatre groupes d'âge de participants seront inscrits, dans l'ordre : adultes et adolescents (âgés de 12 ans et plus) -enfants âgés de 6 à 11 ans-enfants âgés de 2 à 5 ans -nourrissons et nouveau-nés de la naissance à 2 ans
  2. Diagnostic documenté de Hyperoxalurie primaire de type 1 ou 2 confirmé par génotypage
  3. Débit de Filtration Glomerulaire estimé au dépistage 30 mL/min, normalisé à 1,73 m² BSA
  4. Moyenne de 2 oxalates plasmatiques > 20 μmol/L pendant le dépistage
  5. Pour les participants recevant une hémodialyse ou une dialyse péritonéale, la durée totale de l'hémodialyse ou la dialyse péritonéale doit durer moins de 18 mois et l'hémodialyse ou le schéma de dialyse péritonéale doit être stable depuis au moins 2 semaines avant Dépistage.
  6. Poids corporel de : adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus : ≥ 31,0 kg -enfants de 6 à 11 ans : ≥ 12 kg
  7. Participant (et/ou parent ou tuteur légal du participant si le participant est mineur) [défini comme un patient âgé de moins de 18 ans ou moins que l'âge de la majorité selon aux réglementations locales]) est capable de donner un consentement éclairé signé, qui comprend respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le protocole.
  8. Adolescents (âgés de 12 à 18 ans, ou âgés de plus de 12 ans mais moins de l'âge de la majorité (selon la réglementation locale) doit être en mesure de fournir consentement écrit à la participation.
  9. Pour les enfants de moins de 12 ans, l'assentiment sera basé sur les conditions locales
  10. Affilié à un système d'assurance maladie ou bénéficiaire d'un tel système (le cas échéant, par réglementations nationales)

Critères d'exclusion:

  1. Transplantation hépatique antérieure ; ou transplantation programmée dans les 6 mois suivant le jour
  2. Une transplantation rénale préalable est autorisée.
  3. Preuves documentées de manifestations cliniques d'une oxalose systémique sévère (y compris des calcifications préexistantes de la rétine, du cœur ou de la peau, ou des antécédents de calcifications graves douleurs osseuses, fractures pathologiques ou déformations osseuses)
  4. Présence de toute affection ou de toute comorbidité susceptible d'interférer avec l'étude conformité ou interprétation des données ou impact potentiel sur la sécurité des patients, notamment mais sans s'y limiter :
  5. Maladie intercurrente grave
  6. Causes connues d'une maladie ou d'une lésion hépatique active (par exemple, maladie alcoolique du foie, stéatose hépatique non alcoolique/stéatohépatite)
  7. Affections non liées au pH contribuant à l'insuffisance rénale
  8. Les préoccupations des médecins concernant la consommation abusive de drogues ou la consommation excessive d'alcool, ou antécédents de consommation excessive d'alcool au cours des 2 années précédant l'inscription (défini comme ≥ 21 unités d'alcool par semaine chez les hommes et ≥ 14 unités d'alcool par semaine chez les femmes ; où une « unité » d'alcool équivaut à une bière de 12 onces, Un verre de vin de 4 onces ou un verre d'alcool fort)
  9. Utilisation d'un médicament à base d'ARNi, autre DCR-PHXC, au cours des 6 derniers mois
  10. Historique d'une ou de plusieurs des réactions suivantes à une substance à base d'oligonucléotide thérapie :
  11. Thrombocytopénie sévère (numération plaquettaire ≤ 100 000/µL)
  12. Hépatotoxicité, définie par l'alanine transaminase (ALT) ou l'aspartate transaminase (AST) > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) et bilirubine totale > 2 × LSN ou ratio normalisé international (INR) >1,5
  13. Symptômes pseudo-grippaux sévères entraînant l'arrêt du traitement
  14. Réaction cutanée localisée à la suite de l'injection (classée sévère) entraînant arrêt du traitement
  15. Coagulopathie/allongement cliniquement significatif du temps de coagulation
  16. Participation à toute étude clinique au cours de laquelle ils ont reçu un essai expérimental médicament (IMP) autre que le DCR-PHXC dans les 4 mois précédant le dépistage.
  17. Anomalies des tests de la fonction hépatique : ALAT et/ou AST > 1,5 × LSN pour l'âge et le sexe
  18. Test d'anticorps anti-acide désoxyribonucléique double brin (anti-ADNdb) positif à Dépistage
  19. Hypersensibilité connue au DCR-PHXC ou à l'un de ses composants
  20. Incapacité ou réticence à se conformer aux procédures d'étude spécifiées, y compris les considérations relatives au mode de vie
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Robert Debré

    Adresse :

    48 boulevard Serrurier
    75019 PARIS
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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J’ai bien noté que :

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  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
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