Étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, à doses uniques et multiples ascendantes emboîtées, pour évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de l’ARCT-810 chez des patients adolescents et adultes atteints de déficit en ornithine carbamyl transférase.

Critères clés d'inclusion:

1. Capacité cognitive suffisante pour comprendre les exigences de l'étude et donner un consentement éclairé
2. Hommes et femmes âgés de 12 à 65 ans inclus, lors du dépistage
3. Diagnostic documenté de carence en OTC
4. Stabilité clinique (pas de symptômes cliniques d'hyperammonémie dans un délai de 1 mois, pas d'hospitalisation pour décompensation métabolique dans les 3 mois, ≤ 2 hospitalisations dans l'année)
5. Stabilité du régime de restriction protéique, des compléments alimentaires et du régime de piégeage de l'ammoniac (le cas échéant) pendant au moins 28 jours.
6. IMC = 18,0 - 32.0 kg/m², inclus pour les adultes, et >5e percentile pour les adolescents ≥12 à 17 ans
7. Doit être prêt à adhérer aux directives de contraception

Critères clés d'exclusion:

1. Histoire de toute thérapie génique en vente libre, ou histoire de thérapie de cellules souches dérivées du foie au cours des 3 dernières années
2. Histoire d'autres conditions médicales qui pourraient rendre le participant inapte à l'inclusion ou pourraient interférer avec la participation à l'étude (par ex, hypertension ou diabète non contrôlés, tumeur maligne, VIH, hépatite B ou C)
3. Histoire de réaction allergique grave aux produits liposomaux ou contenant du PEG
4. Abusage de drogues illicites, de médicaments ou d'alcool
5. Anomalies de laboratoire cliniquement significatives lors des tests de dépistage