“Étude de phase 2 à simple bras étudiant l'efficacité et la sécurité de l'ajout d’Ivosidenib à l’Azacitidine orale (Onureg®) chez les sujets âgés de plus de 55 ans atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) IDH1 muté en rémission complète après chimiothérapie intensive.”

À propos

Pourquoi cet essai ? La meilleure façon de faire progresser la prise en charge d’une maladie est de traiter les patients dans le cadre d’essais thérapeutiques. Depuis plusieurs années, des progrès significatifs ont été accomplis dans le traitement de la Leucémie Aiguë Myéloïde (LAM), notamment grâce au développement des nouvelles thérapies ciblées, adaptées aux gènes mutés des cellules cancéreuses, plus efficaces et moins toxiques que les chimiothérapies systémiques. Vous venez de réaliser un traitement d’induction par chimiothérapie intensive. Le but de ce traitement est d’obtenir la rémission complète de la LAM en abaissant le plus rapidement possible la masse des cellules malades. Ensuite, les cellules tumorales résiduelles sont éliminées au cours des cycles de chimiothérapie de consolidation. Un traitement de maintenance consiste en la poursuite d’un traitement adapté, peu toxique, dès la fin de la chimiothérapie intensive. Le but de ce traitement est d’empêcher la leucémie de réapparaître et d’éliminer les potentielles cellules malades résiduelles. Il est administré pendant une longue période jusqu’à ce que la maladie évolue ou qu’il y ait une toxicité trop importante. L’azacitidine fait partie d’une classe de médicaments anti-cancéreux connus sous le nom d’agents déméthylants. Ces types de médicaments modifient la façon dont les cellules cancéreuses grandissent et se multiplient. D’abord formulée sous forme injectable (Vidaza®), l’azacitidine a ensuite été développée sous forme orale (Onureg®) et a été approuvée en traitement de maintenance chez les patients atteints de LAM en rémission. L’ivosidenib est un traitement dit de « thérapie ciblée » : il agit spécifiquement sur un signal de survie présent dans les cellules cancéreuses, une mutation appelée IDH-1. L’ivosidenib a montré son efficacité en association avec l’azacitidine chez les patients ayant une LAM nouvellement diagnostiquée avec un gène IDH1 muté, non éligibles à la chimiothérapie d’induction standard. Afin de prévenir le risque de rechute et d’améliorer l’efficacité du traitement, la présente étude vise à évaluer l’ajout d’ivosidenib à l’azacitidine orale (Onureg®), en traitement de maintenance, chez les patients en rémission complète après chimiothérapie intensive. Objectif de l’étude L’objectif de cette étude est de démontrer que l’ajout de l’ivosidenib à l’azacitidine orale (Onureg®) améliore l’efficacité du traitement de maintenance. Descriptif du traitement à l’étude Le médicament expérimental dans cette étude est l’ivosidenib. L’ivosidenib est une thérapie ciblée utilisée dans le traitement des LAM quand les cellules cancéreuses ont le gène IDH1 muté. En association avec l'azacitidine, il est indiqué dans le traitement des patients adultes ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée avec une mutation IDH1, non éligibles à la chimiothérapie intensive. Dans le cadre de cette étude, la prise d’ivosidenib concerne des patients en rémission complète après chimiothérapie intensive, en association avec l’azacitine orale (Onureg®) qui est le traitement standard de référence. Description de l’étude Cette étude se déroulera en plusieurs périodes et phases de traitement : • Période de sélection • Phase de traitement • Période de suivi de 12 mois après la fin du traitement • Période de suivi à long terme de 5 ans (facultative) - consentement additionnel