Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, d’une durée de 48 semaines, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du losmapimod dans le traitement de patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (dystrophie FSH)

Critères d'inclusion:

• Les patients doivent être âgés de 18 à 65 ans inclus.
• Diagnostic génétiquement confirmé de Dystrophie Musculaire Facio-Scapulo-Humérale FSHD1 ou FSHD 2.
• Score de gravité clinique de 2 à 4 (score de Ricci ; plage de 0 à 5), au moment du dépistage. Les patients qui sont dépendants d'un fauteuil roulant ou d'une marchette ou d'un fauteuil roulant pour les activités ne sont pas autorisés à s'inscrire à l'étude.
• Surface relative totale (RSA) de référence (Q1-Q4) sans pondération dans la dominante membres supérieurs (UE) évalués par un espace de travail accessible (RWS) ≥ 0,2 et ≤ 0,7.
• Au moins un muscle positif à la récupération par inversion tau courte (STIR) dans la partie inférieure extrémités.
• Aucune contre-indication à l'IRM.

Critères d'exclusion:

• Cancer précédemment diagnostiqué qui n'a pas été en rémission complète depuis au moins 5 ans. Les Carcinomes cutanés localisés et carcinomes in situ du col qui ont été réséquées ou ablées pour guérison ne sont pas exclues.
• Les patients qui prennent des médicaments ou des suppléments susceptibles d'affecter la fonction musculaire, déterminé par l'investigateur : les patients doivent recevoir une dose stable de ce ou de ces médicaments ou prendre un supplément pendant au moins 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude et continuer à prendre cette dose stable pendant toute la durée de l'étude.
• Infections opportunistes actives ou potentiellement mortelles connues, y compris le VIH et l'hépatite B ou C.
• Antécédents aigus ou chroniques de maladie du foie.
• Insuffisance rénale sévère connue.
• Antécédents de troubles du rythme cardiaque nécessitant un ou plusieurs traitements antiarythmiques ; ou antécédents ou des signes d'ECG anormaux.
• Utilisation d'un autre produit expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon plus longtemps) ou participe actuellement à une étude portant sur un dispositif expérimental.