Étude de phase 3 séquentielle, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de 52 semaines, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du rilzabrutinib chez des patients âgés de 10 à 65 ans atteints de drépanocytose (LIBRA)

Critères d'inclusion:

• Participants ayant reçu un diagnostic de DSC.
• Les participants qui ont eu entre ≥2 et ≤10 épisodes de COV clinique aigu documenté dans les 12 mois précédant la visite de sélection.
• Les participants qui ne prennent pas d'hydroxyurée et/ou de L-glutamine lors de la visite de sélection et qui ne prévoient pas d'en prendre au cours de l'étude, ou qui ont reçu de l'hydroxyurée et/ou de la L-glutamine pendant au moins 6 mois. Les participants sous hydroxyurée et/ou L-glutamine doivent avoir reçu une dose stable basée sur le poids (mg/kg) pendant au moins 3 mois avant la visite de sélection, avec l'intention de continuer à recevoir la même dose basée sur le poids pendant toute la durée de l'étude, sauf pour des raisons de sécurité.
• Les participants dont le statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) est de niveau 2 ou inférieur.
• L'utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques.
• Pour les participants âgés de ≥10 à <18 ans : le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) doit(vent) fournir un consentement éclairé écrit avant que toute procédure liée à l'étude ne soit effectuée.

Critères d'exclusion:

• Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique : Les participants ayant des antécédents médicaux de lymphome, de leucémie ou de toute autre maladie maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des carcinomes épithéliaux basocellulaires ou squameux de la peau qui ont été réséqués sans signe de maladie métastatique au cours des 3 dernières années.
• Anomalie cardiaque cliniquement pertinente, de l'avis de l'investigateur, ou résultats de l'électrocardiogramme (ECG).
• Participants ayant des antécédents d'accident vasculaire cérébral ou des antécédents de doppler transcrânien anormal.
• Participants présentant une infection non contrôlée ou active par le VHB et/ou le VHC, y compris ceux qui reçoivent une thérapie antivirale au moment de la sélection.
• Infection par le VIH.
• Antécédents de tuberculose active ou latente.
• Test moléculaire COVID-19 positif.
• Le participant prend ou a pris du crizanlizumab (ADAKVEO®) dans les 90 jours et/ou du voxelotor (OXBRYTA®) dans les 30 jours précédant la visite de sélection.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.