Etude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, multicentrique, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du vosoritide chez les enfants atteints d’hypochondroplasie.

Critères d'inclusion:

1. Les participants doivent être âgés de ≥ 3 à < 18 ans au moment de l'inscription.
2. Un diagnostic génétique confirmé de HCH
3. Un score Z de taille ≤ - 2,0 écarts-types (ET) par rapport à la population générale du même âge et du même sexe, calculé à l'aide des courbes de croissance du Centre pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC).
4. Les hommes et les femmes peuvent participer à cette étude clinique.
5. Les femmes âgées de ≥ 10 ans ou qui ont commencé à avoir leurs règles doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la visite de dépistage et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires au cours de l'étude.
6. Si elles sont sexuellement actives, les participantes doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception très efficace pendant leur participation à l'étude.

Critères d'exclusion:

1. Condition de petite taille autre que HCH
2. Avoir une condition instable susceptible de nécessiter une intervention chirurgicale au cours de l'étude.
3. Preuve d'une diminution de la vitesse de croissance et/ou d'une fermeture de la plaque de croissance.
4. Prendre l'un des médicaments interdits
5. Traitement à l'hormone de croissance, au facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) ou aux stéroïdes anabolisants.
6. Prévoyant ou devant subir une chirurgie d'allongement des membres au cours de la période d'étude.
7. Chirurgie osseuse prévue ou attendue (c'est-à-dire chirurgie impliquant une perturbation du cortex osseux, à l'exclusion de l'extraction dentaire) pendant la période d'étude.
8. Avoir besoin d'un agent expérimental avant la fin de la période d'étude.
9. Avoir reçu du vosoritide ou un autre produit expérimental ou un dispositif médical expérimental dans le passé.
10. Avoir utilisé un produit expérimental ou un dispositif médical expérimental pour le traitement de l'HCH ou de la petite taille à un moment quelconque, y compris le vosoritide.
11. Avoir une tumeur maligne, des antécédents de tumeur maligne ou être en cours de traitement pour une tumeur maligne présumée.
12. Avoir une hypersensibilité connue au vosoritide ou à ses excipients.
13. Maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité, pour quelque raison que ce soit.